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1. (WO2007008486) VECTEURS DE AAV CODANT POUR LA SUPEROXYDE DISMUTASE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2007/008486    N° de la demande internationale :    PCT/US2006/025980
Date de publication : 18.01.2007 Date de dépôt international : 30.06.2006
CIB :
A01N 63/00 (2006.01)
Déposants : GENZYME CORPORATION [US/US]; 500 Kendall Street, Cambridge, MA 02142 (US) (Tous Sauf US).
DOROUDCHI, Mohammad, D.; (US) (US Seulement)
Inventeurs : DOROUDCHI, Mohammad, D.; (US)
Mandataire : TOUSIGNANT, Jennifer, D.; GENZYME CORPORATION, 15 Pleasant Street Connector, Framingham, MA 01701-9322 (US)
Données relatives à la priorité :
60/697,450 07.07.2005 US
Titre (EN) AAV VECTORS ENCODING SUPEROXIDE DISMUTASE
(FR) VECTEURS DE AAV CODANT POUR LA SUPEROXYDE DISMUTASE
Abrégé : front page image
(EN)The invention relates to adeno-associated virus (AAV) vectors encoding superoxide dismutase (SOD), where the AAV vector encoding SOD (AAV-SOD) may be used to deliver the SOD gene to target cells. The target cells may be within a subject having a disease or condition for which delivery of SOD to the target cells provides a therapeutic benefit and/or a therapeutic effect on the subject. In another aspect, the invention relates to a model system for screening compounds for efficacy in treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The model system may comprise a plurality of cells transduced with an AAV vector encoding an SOD gene; the transduced cells may exhibit a phenotypic change associated with ALS. The model system of the invention may be used to screen compounds for efficacy in treatment of ALS using.
(FR)L'invention concerne des vecteurs du virus adéno-associé (AAV) codant pour la superoxyde dismutase (SOD), le vecteur de AAV codant pour la SOD (AAV-SOD) pouvant être utilisé pour administrer le gène de SOD dans des cellules cibles. Les cellules cibles peuvent être celles d'un sujet présentant une maladie ou une affection pour laquelle l'administration de SOD dans les cellules cibles permet d'obtenir un bénéfice thérapeutique et/ou un effet thérapeutique chez ce sujet. Dans un autre aspect, l'invention concerne un système de modèles destiné à cribler des composés en vue d'en déterminer l'efficacité dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Ce système de modèles peut comprendre une pluralité de cellules transduites avec un vecteur de AAV codant pour un gène de SOD, les cellules transduites pouvant présenter un changement phénotypique associé à la SLA. Le système de modèles de l'invention peut être utilisé pour cribler des composés en vue d'en déterminer l'efficacité dans le traitement de la SLA.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, LY, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)