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1. (WO2006051636) MEDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE RETT
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2006/051636    N° de la demande internationale :    PCT/JP2005/014617
Date de publication : 18.05.2006 Date de dépôt international : 03.08.2005
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 35/76 (2006.01), A61K 45/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), A61P 25/00 (2006.01), A61P 25/02 (2006.01), A61P 25/18 (2006.01)
Déposants : KURUME UNIVERSITY [JP/JP]; 67, Asahi-machi, Kurume-shi, Fukuoka 8300011 (JP) (Tous Sauf US).
KOSAI, Kenichiro [JP/JP]; (JP) (US Seulement).
ISAGAI, Takeo [JP/JP]; (JP) (US Seulement).
MATSUISHI, Toyojiro [JP/JP]; (JP) (US Seulement)
Inventeurs : KOSAI, Kenichiro; (JP).
ISAGAI, Takeo; (JP).
MATSUISHI, Toyojiro; (JP)
Mandataire : NISHIO, Akira; 57-122, Monjyu, , Motosu-shi, Gifu 5011203 (JP)
Données relatives à la priorité :
2004-328158 11.11.2004 JP
Titre (EN) DRUGS FOR TREATING RETT SYNDROME
(FR) MEDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME DE RETT
(JA) レット(Rett)症候群を治療する医薬
Abrégé : front page image
(EN)A drug for treating Rett syndrome which comprises an expression vector containing MeCP2 gene as the active ingredient. The term “expression vector” as used herein means either a viral vector or a nonviral vector. A drug for treating Rett syndrome which comprises, as the active ingredient, a substance capable of repairing a mutation site in MeCP2 gene on a chromosome having mutated. A drug for treating Rett syndrome which comprises, as the active ingredient, a substance capable of artificially activating and expressing normal MeCP2 gene serving as an allele on the other X chromosome being nonfunctional due to the chromosome inactivation (X inactivation) mechanism. In these drugs, the gene expression and repair are carried out in the striatum (putamen) in the cranial nerve.
(FR)L'invention concerne un médicament destiné au traitement du syndrome de Rett qui comprend un vecteur d'expression contenant un gène MeCP2 en tant qu'ingrédient actif. Le terme 'vecteur d'expression' tel qu'utilisé dans cette invention signifie soit un vecteur viral, soit un vecteur non viral. L'invention a aussi trait à un médicament pour le traitement du syndrome de Rett qui comprend, comme ingrédient actif, une substance capable de réparer un site de mutation dans le gène MeCP2 sur un chromosome qui a subi une mutation. Ladite invention a également pour objet un médicament destiné au traitement du syndrome de Rett qui comprend, comme ingrédient actif, une substance capable d'activer artificiellement et d'exprimer le gène MeCP2 normal servant d'allèle sur l'autre chromosome X qui n'est pas fonctionnel, en raison du mécanisme d'inactivation du chromosome (inactivation X). Dans ces médicaments, l'expression et la réparation génétiques s'effectuent dans le striatum (putamen) du nerf crânien.
(JA)MeCP2遺伝子を含む発現ベクターを有効成分とするレット(Rett)症候群を治療する医薬。該発明において、発現ベクターはウイルスベクター又は非ウイルスベクターである。変異を起こしている染色体上のMeCP2遺伝子の変異箇所を修復する物質を有効成分とするレット(Rett)症候群を治療する医薬。染色不活化(X inactivation)機構により機能していないもう一方のX染色体上の対立遺伝子となる正常なMeCP2遺伝子を、人為的に賦活化し発現させる作用を有する物質を有効成分とするレット(Rett)症候群を治療する医薬。これらの医薬において、遺伝子の発現、修復は脳神経部の線条体(被殻)である。
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : japonais (JA)
Langue de dépôt : japonais (JA)