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1. WO2006007560 - REMPLACEMENT DE PROTEINES CIBLEES POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES LYSOSOMALES

Numéro de publication WO/2006/007560
Date de publication 19.01.2006
N° de la demande internationale PCT/US2005/023529
Date du dépôt international 01.07.2005
CIB
A61K 38/46 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
A61K 38/47 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46Hydrolases (3)
47agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p.ex. cellulases, lactases
C12N 9/14 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
C12N 9/20 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14Hydrolases (3.)
16agissant sur les liaisons esters (3.1)
18Hydrolases agissant sur les esters d'acides carboxyliques
20Scission des triglycérides, p.ex. au moyen de lipase
C07H 21/04 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
04avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
CPC
A61K 38/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
A61K 38/465
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
43Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
46Hydrolases (3)
465acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
A61K 47/6849
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
68the modifying agent being an antibody, an immunoglobulin or a fragment thereof, e.g. an Fc-fragment
6835the modifying agent being an antibody or an immunoglobulin bearing at least one antigen-binding site
6849the antibody targeting a receptor, a cell surface antigen or a cell surface determinant
C07K 16/2821
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
16Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
18against material from animals or humans
28against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
2803against the immunoglobulin superfamily
2821against ICAM molecules, e.g. CD50, CD54, CD102
C07K 2317/77
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
2317Immunoglobulins specific features
70characterized by effect upon binding to a cell or to an antigen
77Internalization into the cell
C07K 2319/035
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
2319Fusion polypeptide
01containing a localisation/targetting motif
035containing a signal for targeting to the external surface of a cell, e.g. to the outer membrane of Gram negative bacteria, GPI- anchored eukaryote proteins
Déposants
  • UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US]/[US] (AllExceptUS)
  • MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE [US]/[US] (AllExceptUS)
  • GALINDO, Silvia, Muro [ES]/[US] (UsOnly)
  • MUZYKANTOV, Vlamidir, R. [US]/[US] (UsOnly)
  • SCHUCHMAN, Edward, Howard [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • GALINDO, Silvia, Muro
  • MUZYKANTOV, Vlamidir, R.
  • SCHUCHMAN, Edward, Howard
Mandataires
  • ABRAMS, Samuel, B.
Données relatives à la priorité
60/584,64801.07.2004US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) TARGETED PROTEIN REPLACEMENT FOR THE TREATMENT OF LYSOSOMAL STORAGE DISORDERS
(FR) REMPLACEMENT DE PROTEINES CIBLEES POUR LE TRAITEMENT DE MALADIES LYSOSOMALES
Abrégé
(EN)
The present invention relates to compositions and methods for delivering lysosomal proteins. The compositions and methods described herein permit the targeted delivery of exogenous lysosomal proteins to cell surface proteins that allow their internalization via non-clathrin pathways. The present invention further relates to the use 10 of the compositions and methods for enzyme replacement therapy of lysosomal storage diseases. Nucleic acids, recombinant cells and kits useful for making and using the compositions of the invention are also provided.
(FR)
La présente invention concerne des compositions et des méthodes de transport de protéines lysosomales. Les compositions et les méthodes de l'invention permettent d'acheminer de façon ciblée des protéines lysosomales exogènes vers des protéines de surface permettant leur internalisation par des voies autres que celles de la clathrine. L'invention concerne également l'utilisation desdites compositions et méthodes destinées au traitement par remplacement enzymatique de maladies lysosomales. Elle concerne en outre des acides nucléiques, des cellules recombinantes, et des trousses utiles servant à produire et mettre en oeuvre les compositions de l'invention.
Également publié en tant que
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