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Paramétrages

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1. WO2005007810 - MACROMOLECULES ET MOLECULES SYNTHETIQUES FONCTIONNELLES POUR L'ADMINISTRATION DE GENES

Numéro de publication WO/2005/007810
Date de publication 27.01.2005
N° de la demande internationale PCT/US2004/019230
Date du dépôt international 16.06.2004
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 14.01.2005
CIB
C07C 69/00 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
CCOMPOSÉS ACYCLIQUES OU CARBOCYCLIQUES
69Esters d'acides carboxyliques; Esters de l'acide carbonique ou de l'acide formique halogéné
C07C 229/00 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
CCOMPOSÉS ACYCLIQUES OU CARBOCYCLIQUES
229Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné
C07C 69/63 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
CCOMPOSÉS ACYCLIQUES OU CARBOCYCLIQUES
69Esters d'acides carboxyliques; Esters de l'acide carbonique ou de l'acide formique halogéné
62Esters contenant des atomes d'halogène
63d'acides saturés
C07C 241/00 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
CCOMPOSÉS ACYCLIQUES OU CARBOCYCLIQUES
241Préparation de composés contenant des chaînes d'atomes d'azote liés entre eux par des liaisons simples, p.ex. hydrazines, triazanes
CPC
A61K 47/542
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
54the modifying agent being an organic compound
542Carboxylic acids, e.g. a fatty acid or an amino acid
A61K 47/549
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
54the modifying agent being an organic compound
549Sugars, nucleosides, nucleotides or nucleic acids
A61K 47/58
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
56the modifying agent being an organic macromolecular compound, e.g. an oligomeric, polymeric or dendrimeric molecule
58obtained by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. poly[meth]acrylate, polyacrylamide, polystyrene, polyvinylpyrrolidone, polyvinylalcohol or polystyrene sulfonic acid resin
A61K 47/593
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
56the modifying agent being an organic macromolecular compound, e.g. an oligomeric, polymeric or dendrimeric molecule
59obtained otherwise than by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. polyureas or polyurethanes
593Polyesters, e.g. PLGA or polylactide-co-glycolide
A61K 47/60
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
47Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
50the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
51the non-active ingredient being a modifying agent
56the modifying agent being an organic macromolecular compound, e.g. an oligomeric, polymeric or dendrimeric molecule
59obtained otherwise than by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. polyureas or polyurethanes
60the organic macromolecular compound being a polyoxyalkylene oligomer, polymer or dendrimer, e.g. PEG, PPG, PEO or polyglycerol
A61K 48/0025
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0008characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
0025wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
Déposants
  • GRINSTAFF, Mark, W. [US/US]; US
  • BARTHELEMY, Philippe [FR/FR]; FR (UsOnly)
  • PRATA, Carla [PT/US]; US (UsOnly)
  • MOREAU, Louis [FR/FR]; FR (UsOnly)
Inventeurs
  • GRINSTAFF, Mark, W.; US
  • BARTHELEMY, Philippe; FR
  • PRATA, Carla; US
  • MOREAU, Louis; FR
Mandataires
  • GORDON, Dana, M.; Foley Hoag LLP Patent Group 155 Seaport Boulevard Boston, MA 02210-2698, US
Données relatives à la priorité
60/478,86516.06.2003US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) FUNCTIONAL SYNTHETIC MOLECULES AND MACROMOLECULES FOR GENE DELIVERY
(FR) MACROMOLECULES ET MOLECULES SYNTHETIQUES FONCTIONNELLES POUR L'ADMINISTRATION DE GENES
Abrégé
(EN)
The present invention describes a synthetic non-viral vector composition for gene therapy and the use of such compositions for in vitro, ex vivo and/or in vivo transfer of genetic material. The invention proposes a pharmaceutical composition containing 1) a non-cationic amphiphilic molecule or macromolecule and its use for delivery of nucleic acids or 2) a cationic amphiphilic molecule or macromolecule that transforms from a cationic entity to an anionic, neutral, or zwitterionic entity by a chemical, photochemical, or biological reaction and its use for delivery of nucleic acids. Moreover this invention describes the use of these non-viral vector compositions in conjunction with a surface to mediate the delivery of nucleic acids. An additional embodiment is the formation of a hydrogel with these compositions and the use of this hydrogel for the delivery of genetic material. A further embodiment of this invention is the use of a change in ionic strength for the delivery of genetic material.
(FR)
L'invention concerne une composition de vecteur non-viral synthétique pour la thérapie génique et l'utilisation desdites compositions pour le transfert ex vivo et/ou in vivo de matériel génique. L'invention porte sur une composition pharmaceutique contenant : 1) une molécule ou une macromolécule amphiphile cationique et son utilisation pour l'administration d'acides nucléiques ; ou 2) une molécule ou une macromolécule amphiphile cationique qui se transforme d'une entité cationique en une entité zwittérionique, neutre ou anionique par une réaction chimique, photochimique ou biologique, et son utilisation pour l'administration d'acides nucléiques. Par ailleurs, l'invention se rapporte à l'utilisation de ces compositions de vecteur non-viral conjointement avec une surface pour médier l'administration d'acides nucléiques. Dans un mode de réalisation supplémentaire, l'invention concerne la formation d'un hydrogel avec ces compositions et l'utilisation de cet hydrogel pour l'administration de matériel génétique. Dans encore un autre mode de réalisation, l'invention porte sur l'utilisation d'un changement de la force ionique pour l'administration de matériel génétique.
Également publié en tant que
US2006241071
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