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Paramétrages

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1. WO2005004794 - PROCEDE DE TRAITEMENT DE MALADIE NEURODEGENERATIVE

Numéro de publication WO/2005/004794
Date de publication 20.01.2005
N° de la demande internationale PCT/US2004/018271
Date du dépôt international 09.06.2004
CIB
C12Q 1/68 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
68faisant intervenir des acides nucléiques
C07H 21/02 2006.01
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
HSUCRES; LEURS DÉRIVÉS; NUCLÉOSIDES; NUCLÉOTIDES; ACIDES NUCLÉIQUES
21Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
02avec le ribosyle comme radical saccharide
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/14
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
10Type of nucleic acid
14interfering N.A.
C12N 2310/315
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
315Phosphorothioates
C12N 2310/321
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3212'-O-R Modification
C12N 2310/3517
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
35Nature of the modification
351Conjugate
3517Marker; Tag
Déposants
  • ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC. [US/US]; 300 Third Street Cambridge, MA 02142, US (AllExceptUS)
  • MAYO FOUNDATION FOR MEDICAL EDUCATION AND RESEARCH [US/US]; 200 First Street S.W. Rohcester, MN 55905, US (AllExceptUS)
  • BUMCROT, David [US/US]; US (UsOnly)
  • FARRER, Matthew, J. [GB/US]; US (UsOnly)
  • MARAGANORE, Demetrius [US/US]; US (UsOnly)
  • VORNLOCHER, Hans-Peter [DE/DE]; DE (UsOnly)
Inventeurs
  • BUMCROT, David; US
  • FARRER, Matthew, J.; US
  • MARAGANORE, Demetrius; US
  • VORNLOCHER, Hans-Peter; DE
Mandataires
  • MYERS, Louis; Fish & Richardson P.C. 225 Franklin Street Boston, MA 02110-2804, US
Données relatives à la priorité
60/476,94709.06.2003US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) METHOD OF TREATING NEURODEGENERATIVE DISEASE
(FR) PROCEDE DE TRAITEMENT DE MALADIE NEURODEGENERATIVE
Abrégé
(EN)
Aspects featured in the invention relate to compositions and methods for inhibiting alpha-synuclein (SNCA) gene expression, such as for the treatment of neurodegenerative disorders. An anti- SNCA agent featured herein that targets the SNCA gene can have been modified to alter distribution in favor of neural cells.
(FR)
Les aspects présentés dans cette invention concernent des compositions et des procédés d'inhibition de l'expression génique alpha-synucléine (SNCA), notamment utilisés dans le traitement de troubles neurodégénératifs. Un agent anti-SNCA présenté dans cette invention qui cible le gène SNCA peut avoir été modifié de manière à altérer la répartition en faveur des cellules neurales.
Également publié en tant que
US10991286
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