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1. (WO2004099423) VECTEURS RAAV MODIFIES PAR VP2 ET LEURS UTILISATIONS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2004/099423    N° de la demande internationale :    PCT/US2004/005205
Date de publication : 18.11.2004 Date de dépôt international : 19.02.2004
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/015 (2006.01), C12N 15/864 (2006.01)
Déposants : UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; 223 Grinter Hall, P.O. Box 115500, Gainesville, FL 32611-5500 (US) (Tous Sauf US).
WARRINGTON, Kenneth, H. [US/US]; (US) (US Seulement).
OPIE, Shaun, R. [CA/US]; (US) (US Seulement).
MUZYCZKA, Nicholas [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : WARRINGTON, Kenneth, H.; (US).
OPIE, Shaun, R.; (US).
MUZYCZKA, Nicholas; (US)
Mandataire : MOORE, Mark, D.; Williams, Morgan & Amerson, P.C., 10333 Richmond Avenue, Suite 1100, Houston, TX 77042-4142 (US)
Données relatives à la priorité :
PCT/US03/13583 01.05.2003 US
Titre (EN) VP2-MODIFIED RAAV VECTORS AND USES THEREOF
(FR) VECTEURS RAAV MODIFIES PAR VP2 ET LEURS UTILISATIONS
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed are improved VP2-modified recombinant adeno-associated viral (rAAV) vectors, expression systems, and rAAV virions that are fully virulent, yet lack functional VP2 protein expression. Also disclosed are pharmaceutical compositions, virus particles, host cells, and pharmaceutical formulations that comprise these modified vectors useful in the expression of therapeutic proteins, polypeptides, peptides, antisense oligonucleotides and/or ribozymes in the cells and tissues of selected mammals, including, for example, human tissues and host cells.
(FR)L'invention concerne des vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV) améliorés modifiés par VP2, des systèmes d'expression, et des virions de rAAV entièrement virulents mais sont cependant dépourvus de l'expression fonctionnelle de la protéine VP2. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques, des particules virales, des cellules hôtes et des préparations pharmaceutiques comprenant ces vecteurs modifiés utiles dans l'expression de protéines thérapeutiques, de polypeptides, de peptides, d'oligonucléotides antisens et/ou de ribozymes dans des cellules et des tissus de mammifères choisis, y compris, par exemple, des tissus et cellules hôtes humains.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NA, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IT, LU, MC, NL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)