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1. WO2003104431 - POLYGLUTAMINE EXPRIMANT DES ANIMAUX TRANSGENIQUES

Numéro de publication WO/2003/104431
Date de publication 18.12.2003
N° de la demande internationale PCT/US2003/018274
Date du dépôt international 11.06.2003
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 16.12.2003
CIB
A01K 67/027 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
01AGRICULTURE; SYLVICULTURE; ÉLEVAGE; CHASSE; PIÉGEAGE; PÊCHE
KÉLEVAGE; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; PÊCHE; OBTENTION D'ANIMAUX, NON PRÉVUE AILLEURS; NOUVELLES RACES D'ANIMAUX
67Élevage ou obtention d'animaux, non prévus ailleurs; Nouvelles races d'animaux
027Nouvelles races de vertébrés
C12Q 1/00 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
QPROCÉDÉS DE MESURE OU DE TEST FAISANT INTERVENIR DES ENZYMES, DES ACIDES NUCLÉIQUES OU DES MICRO-ORGANISMES; COMPOSITIONS OU PAPIERS RÉACTIFS À CET EFFET; PROCÉDÉS POUR PRÉPARER CES COMPOSITIONS; PROCÉDÉS DE COMMANDE SENSIBLES AUX CONDITIONS DU MILIEU DANS LES PROCÉDÉS MICROBIOLOGIQUES OU ENZYMOLOGIQUES
1Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions
G01N 33/00 2006.1
GPHYSIQUE
01MÉTROLOGIE; TESTS
NRECHERCHE OU ANALYSE DES MATÉRIAUX PAR DÉTERMINATION DE LEURS PROPRIÉTÉS CHIMIQUES OU PHYSIQUES
33Recherche ou analyse des matériaux par des méthodes spécifiques non couvertes par les groupes G01N1/-G01N31/146
CPC
A01K 2217/072
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2217Genetically modified animals
07Animals genetically altered by homologous recombination
072maintaining or altering function, i.e. knock in
A01K 2227/105
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2227Animals characterised by species
10Mammal
105Murine
A01K 2267/0318
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
2267Animals characterised by purpose
03Animal model, e.g. for test or diseases
0306Animal model for genetic diseases
0318Animal model for neurodegenerative disease, e.g. non- Alzheimer's
A01K 67/0275
AHUMAN NECESSITIES
01AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
KANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027New breeds of vertebrates
0275Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
C07K 14/435
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
14Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
435from animals; from humans
C12N 15/8509
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
85for animal cells
8509for producing genetically modified animals, e.g. transgenic
Déposants
  • BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE [US]/[US] (AllExceptUS)
  • ENVIVO PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US] (AllExceptUS)
  • ZOGHBI, Huda, Y. [US]/[US] (UsOnly)
  • WATASE, Kei [JP]/[US] (UsOnly)
  • CUMMINGS, Christopher, J. [US]/[US] (UsOnly)
Inventeurs
  • ZOGHBI, Huda, Y.
  • WATASE, Kei
  • CUMMINGS, Christopher, J.
Mandataires
  • WILLIAMS, Kathleen, M.
Données relatives à la priorité
60/387,93911.06.2002US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) TRANSGENIC MAMMALS EXPRESSING POLYGLUTAMINE
(FR) POLYGLUTAMINE EXPRIMANT DES ANIMAUX TRANSGENIQUES
Abrégé
(EN) The present invention utilizes a “knock-in” approach to provide a transgenic mammal containing integrated into its genome a repeating nucleotide sequence encoding a polyglutamine comprising at least about 154, preferably at least about 160, 200, 300, 400, 500, and up to 600 or more contiguous glutamine residues. The transgenic mammals normally display observable phenotypic changes. As such, they may serve as a model for disease processes in humans for such diseases as spinobulbar muscular atrophy (SBMA), Huntington's disease (HD), dentatorubral pallidoluysian atrophy (DRPLA), and the spinocerebellar ataxias types, 1,2,3,6,7, and 17. As a result of displaying pathology indicative of a human disease, the efficacy of an agent for treating human disease may be tested in the transgenic mammals.
(FR) L'invention utilise une approche knock-in permettant de produire un animal transgénique contenant, intégré dans son génome, une séquence nucléotidique de répétition codant pour une polyglutamine comprenant au moins environ 154, de préférence 160, 200, 300, 400, 500, et jusqu'à 600 ou plus résidus contigus de glutamine. Les mammifères transgéniques affichent normalement des changements phénotypiques observables. En tant que tels, ces mammifères peuvent servir de modèle pour des processus pathologiques chez les humains dans le cas de maladies telles que l'atrophie musculaire spinobulbaire (SBMA), la maladie d'Huntington (HD), l'atrophie dentatorubrale et pallidoluysienne (DRPLA) et l'ataxie spinocérébrale de type 1,2,3,6,7, et 17. Le résultat de l'affichage d'une pathologie indicatrice d'une maladie humaine permet de tester chez les animaux transgéniques l'efficacité d'un agent destiné à traiter une maladie humaine.
Documents de brevet associés
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