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1. WO2003099341 - DELIVRANCE AUGMENTEE D'UN PRODUIT DE RECOMBINAISON D'ACIDE NUCLEIQUE IN VIVO PAR LE SYSTEME POLY-L-GLUTAMATE (PLG)

Numéro de publication WO/2003/099341
Date de publication 04.12.2003
N° de la demande internationale PCT/US2003/016541
Date du dépôt international 23.05.2003
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 16.12.2003
CIB
A61K 48/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07K 14/60 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
KPEPTIDES
14Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435provenant d'animaux; provenant d'humains
575Hormones
60Facteur libérant l'hormone de croissance (GH-RF) (Somatolibérine)
CPC
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
A61K 48/0008
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
0008characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
Déposants
  • ADVISYS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • DRAGHIA-AKLI, Ruxandra
  • CARPENTER, Robert, H.
  • KERN, Douglas, R.
  • HILL, Leigh, Anne
  • ATTRA, Heather
  • HEBEL, Henry
Mandataires
  • CHWANG, T., Ling
Données relatives à la priorité
10/156,67028.05.2002US
10/395,70924.03.2003US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) INCREASED DELIVERY OF A NUCLEIC ACID CONSTRTUCT IN VIVO BY THE POLY-L-GLUTAMATE (PLG) SYSTEM
(FR) DELIVRANCE AUGMENTEE D'UN PRODUIT DE RECOMBINAISON D'ACIDE NUCLEIQUE IN VIVO PAR LE SYSTEME POLY-L-GLUTAMATE (PLG)
Abrégé
(EN) Plasmid DNA delivered by injection / electroporation to the skeletal muscle can be expressed, and physiologic levels of transgene could be achieved into the circulation. Nevertheless, stabilization of naked DNA may be required and necessary in some cases, as prolonged storage at different temperatures before usage, injection into a large number of animals, etc. It is imperative that the associated compound should not be toxic to the cells (e.g. muscle cells) or cause breakage of plasmid DNA. It would be preferable for the coated DNA to have a similar or increased uptake into the target cells. Low molecular weight poly­L-glutamate compounds have all the desired properties. It was determined that mole/mole ratio DNA/PLG is the optimum concentration for gene therapeutic applications to the skeletal muscle, resulting in increased expression of the transgene, with no damage to the target tissue. Furthermore, stabilization of plasmid DNA by PLG has never been observed or described in the literature.
(FR) L'ADN plasmidique délivré par injection/électroporation à un muscle squelettique peut être exprimé, et les niveaux physiologiques de transgène pourraient être accomplis dans la circulation. La stabilisation d'ADN nu peut être exigée et nécessaire, dans certains cas, comme le stockage prolongé à différentes températures avant usage, l'injection dans un grand nombre d'animaux etc. Il est impératif que le composé associé ne devrait pas être toxique aux cellules (notamment les cellules musculaires) ou provoquer une cassure de l'ADN plasmidique. Il serait préférable pour l'ADN enrobé d'avoir une assimilation similaire ou meilleure dans les cellules cibles. Les composés de poly-L-glutamate de faible poids moléculaire ont les propriétés souhaitées. Il est déterminé que le rapport ADN/PLG mole/mole est la concentration optimale des applications de thérapie génique au muscle skelettique, résultant en l'expression améliorée du transgène, avec aucun dommage au tissu cible. Enfin la stabilisation de l'ADN plasmidique par le PLG n'a jamais été observée ni décrite dans la littérature.
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international