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1. (WO2003087367) MOYENS ET PROCEDES POUR L'INHIBITION SPECIFIQUE DE GENES DANS LES CELLULES ET LE TISSU DU SYSTEME NERVEUX CENTRAL ET/OU DE L'OEIL
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2003/087367    N° de la demande internationale :    PCT/EP2003/004002
Date de publication : 23.10.2003 Date de dépôt international : 16.04.2003
CIB :
A61K 38/17 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), G01N 33/50 (2006.01)
Déposants : LYNKEUS BIOTECH GMBH [DE/DE]; Friedrich-Bergius-Ring 15, 97076 Würzburg (DE) (Tous Sauf US).
SCHULTE, Ralf, Wilhelm [DE/DE]; (DE) (US Seulement).
GÖHRING, Frank [DE/DE]; (DE) (US Seulement)
Inventeurs : SCHULTE, Ralf, Wilhelm; (DE).
GÖHRING, Frank; (DE)
Mandataire : MÜLLER FOTTNER STEINECKE; Postfach 31 01 40, 80102 München (DE)
Données relatives à la priorité :
02008761.5 18.04.2002 EP
60/431,173 05.12.2002 US
Titre (EN) MEANS AND METHODS FOR THE SPECIFIC INHIBITION OF GENES IN CELLS AND TISSUE OF THE CNS AND/OR EYE
(FR) MOYENS ET PROCEDES POUR L'INHIBITION SPECIFIQUE DE GENES DANS LES CELLULES ET LE TISSU DU SYSTEME NERVEUX CENTRAL ET/OU DE L'OEIL
Abrégé : front page image
(EN)Described is a method for the specific modulation of the expression of target genes in cells and/or tissues of the CNS and/or eye, wherein a composition comprising one or more doubled stranded oligoribonucleotides (dsRNA) is introduced into the cell, tissue or organism outside the blood-brain or blood-retina barriers. Furthermore, a method for the identification and validation of the function of a gene is provided, wherein the method provides a test cell, test tissue or test organism, which allow information to be gained on the function of the target gene. In addition, compositions and kits are described useful for those methods. In particular, components and methods for the diagnostic use and/or therapy of disorders related to the CNS and/or eye are provided which are based on RNA interference.
(FR)L'invention concerne un procédé de modulation spécifique de l'expression de gènes cibles dans les cellules et/ou tissus du système nerveux central et/ou de l'oeil, procédé selon lequel on introduit, dans la cellule, le tissu ou l'organisme, à l'extérieur de la barrière hémato-encephalique ou hémato-rétinienne, une composition comprenant au moins un oligoribonucléotide double brin (ARN bicaténaire). L'invention concerne en outre un procédé d'identification et de validation de la fonction d'un gène, selon lequel on utilise une cellule, un tissu ou un organisme d'essai permettant d'obtenir des informations sur la fonction du gène cible. Sont également décrites des compositions et des trousses utiles pour la mise en oeuvre de ces procédés. L'invention concerne en particulier des composants et des procédés pour le diagnostic et/ou la thérapie de troubles associés au système nerveux central et/ou à l'oeil, ces procédés étant fondés sur l'interférence d'ARN.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NO, NZ, OM, PH, PL, PT, RO, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (GH, GM, KE, LS, MW, MZ, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IT, LU, MC, NL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)