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1. (WO2003086472) MEDICAMENTS PREVUS POUR ETRE UTILISES EN THERAPIE GENIQUE POUR LES MALADIES GENETIQUES TRANSMISES DE MANIERE RECESSIVE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2003/086472    N° de la demande internationale :    PCT/JP2003/004765
Date de publication : 23.10.2003 Date de dépôt international : 15.04.2003
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01)
Déposants : KEIO UNIVERSITY [JP/JP]; 15-45, Mita 2-chome Minato-ku, Tokyo 108-8345 (JP) (Tous Sauf US).
AMAGAI, Masayuki [JP/JP]; (JP) (US Seulement).
NISHIKAWA, Takeji [JP/JP]; (JP) (US Seulement).
OHYAMA, Manabu [JP/JP]; (JP) (US Seulement)
Inventeurs : AMAGAI, Masayuki; (JP).
NISHIKAWA, Takeji; (JP).
OHYAMA, Manabu; (JP)
Mandataire : HIROTA, Masanori; 3F, Wakabayashi Bldg., 8-5, Akasaka 2-chome Minato-ku, Tokyo 107-0052 (JP)
Données relatives à la priorité :
2002-112722 15.04.2002 JP
Titre (EN) DRUGS TO BE USED IN GENE THERAPY FOR RECESSIVELY TRANSMITTED GENETIC DISEASE
(FR) MEDICAMENTS PREVUS POUR ETRE UTILISES EN THERAPIE GENIQUE POUR LES MALADIES GENETIQUES TRANSMISES DE MANIERE RECESSIVE
Abrégé : front page image
(EN)It is intended to provide drugs to be used in gene therapy whereby an immune response to a transferred gene product in gene therapy for a recessively transmitted genetic disease can be inhibited, and a method of treating a genetic disease such as a recessively transmitted genetic disease by using such a drug. Namely, a drug to be used in gene therapy for recessively transmitted genetic disease containing an immunosuppressant and a gene responsible for a recessively transmitted genetic disease such as recessively transmitted trophic congenital epidermolysis bullosa, junctional congenital epidermolysis bullosa, hemidesmosomal congenital epidermolysis bullosa or congenital ichthyosis is prepared. The above-described immunosuppressant is exemplified by cyclosporin and CD40L antibody. The gene responsible for a recessively transmitted genetic disease as described above is usable in the form of a virus vector or a naked DNA.
(FR)L'invention concerne des médicaments prévus pour être utilisés en thérapie génique. Ce procédé permet d'inhiber une réponse immunitaire à un produit génique transféré en thérapie génique pour une maladie génétique à transmission récessive. L'invention a pour objet un procédé de traitement d'une maladie génétique telle qu'une une maladie génétique à transmission récessive par ce médicament. Plus particulièrement, l'invention traite d'un médicament prévu pour la thérapie génique d'une maladie génétique à transmission récessive, contenant un immunosupresseur et un gène responsable pour une maladie génétique à transmission récessive, comme une épydermolyse bulleuse congénitale trophique à transmission récessive, une épydermolyse bulleuse congénitale jonctionnelle, une épydermolyse bulleuse congénitale hémidesmosomale ou une ichtyose congénitale. L'immunodépresseur susmentionné est représenté par la cyclosporine et l'anticorps CD40L. Le gène responsable pour une maladie génétique à transmission récessive comme décrit plus haut, peut être utilisé sous forme d'un vecteur de virus ou d'un ADN nu.
États désignés : US.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IT, LU, MC, NL, PT, RO, SE, SI, SK, TR).
Langue de publication : japonais (JA)
Langue de dépôt : japonais (JA)