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1. (WO2003016539) VECTEURS RETROVIRAUX PERMETTANT D'EFFECTUER UN TRANSFERT DE GENES DANS DES CELLULES NERVEUSES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2003/016539    N° de la demande internationale :    PCT/US2002/007547
Date de publication : 27.02.2003 Date de dépôt international : 13.03.2002
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    08.10.2002    
CIB :
C12N 15/867 (2006.01)
Déposants : THOMAS JEFFERSON UNIVERSITY [US/US]; 1020 Walnut St, Suite 630, Philadelphia, PA 19107 (US)
Inventeurs : DORNBURG, Ralph, C.; (US).
SCHNELL, Matthias, J.; (US).
DIETZSCHOLD, Bernhard; (US)
Mandataire : MONACO, Daniel, A.; Drinker, Biddle & Reath, LLP, One Logan Square, 18th and Cherry Streets, Philadelphia, PA 19103 (US)
Données relatives à la priorité :
60/275,244 13.03.2001 US
Titre (EN) RETROVIRAL VECTORS FOR GENE TRANSFER INTO NEURONAL CELLS
(FR) VECTEURS RETROVIRAUX PERMETTANT D'EFFECTUER UN TRANSFERT DE GENES DANS DES CELLULES NERVEUSES
Abrégé : front page image
(EN)The current methods of gene therapy do not allow for the efficient transduction of nerve cells, thereby limiting treatment of diseases or disorders involving the nervous system. The present invention is a method of treating a disease or disorder wherein an avian retrovirus (spleen necrosis virus, SNV) is engineered to express a rabies virus glycoprotein that allows for specific targeting of nerve cells. Since SNV is not infectious to human cells the retrovirus of the present invention is safe. Further, incorporation of a glycoprotein gene, specifically the N2C gene, and a therapeutic gene(s) of interest into the retroviral vector allows for the specific and efficient transduction of nerve cells with the gene(s) of interest, thereby treating a disease or disorder involving nerve cells.
(FR)Les méthodes utilisées actuellement en thérapie génique ne permettent pas d'effectuer une transduction efficace des cellules nerveuses, ce qui limite le traitement des maladies ou des affections concernant le système nerveux. La présente invention porte sur une méthode de traitement d'une maladie ou d'une affection qui consiste à modifier un rétrovirus aviaire (virus de nécrose de la rate, SNV) afin d'exprimer une glycoprotéine du virus de la rage qui permet de cibler de façon spécifique les cellules nerveuses. Etant donné que le SNV ne peut pas infecter les cellules humaines, le rétrovirus selon l'invention est inoffensif. En outre, l'incorporation d'un gène de glycoprotéine, en particulier le gène N2C, et d'un ou de plusieurs gènes thérapeutiques d'intérêt dans le vecteur rétroviral permet d'effectuer la transduction spécifique et efficace des cellules nerveuses comprenant les gènes d'intérêt et, ainsi, de traiter une maladie ou une affection concernant les cellules nerveuses.
États désignés : AU, CA, JP.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE, TR).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)