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1. (WO2002089857) TRANSFERT DE GENES A LA RETINE A L'AIDE DE VECTEURS TRANS-VIRAUX
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2002/089857    N° de la demande internationale :    PCT/US2002/014518
Date de publication : 14.11.2002 Date de dépôt international : 08.05.2002
CIB :
A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01), C12N 5/10 (2006.01), C12N 15/68 (2006.01), C12N 15/64 (2006.01)
Déposants : TRANZYME, INC. [US/US]; 21 Davis Drive, Research Triangle Park, NC 27709 (US) (Tous Sauf US).
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; Center for Technology Transfer, University of Pennsylvania, 3160 Chestnut Street, Suite 200, Philadelphia, PA 19104 (US) (Tous Sauf US).
MARR, Joseph [US/US]; (US) (US Seulement).
BENNETT, Jean [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : MARR, Joseph; (US).
BENNETT, Jean; (US)
Mandataire : WILLIAMSON, Kelly, J.; Alston & Bird LLP, Bank of America Plaza, Suite 4000, 101 South Tryon Street, Charlotte, NC 28280-4000 (US)
Données relatives à la priorité :
60/289,459 08.05.2001 US
60/340,116 02.11.2001 US
Titre (EN) TRANS-VIRAL VECTOR MEDIATED GENE TRANSFER TO THE RETINA
(FR) TRANSFERT DE GENES A LA RETINE A L'AIDE DE VECTEURS TRANS-VIRAUX
Abrégé : front page image
(EN)Methods and compositions for the delivery and expression of a nucleotide sequence of interest to a cell of a mammalian eye, more particularly to a cell of the retina, more particularly to the retinal pigment epithelium (RPE) are provided (See Figure 3). The methods and compositions of the present invention find use in modulating the expression of a nucleotide sequence of interest in a cell of a mammalian eye using the trans-viral vector system. The methods and compositions of the present invention find further use in the treatment and/or prevention of ocular disorders, particularly retinal degenerative disorders. The methods comprise administering to a retinal cell of a mammal in need thereof, a therapeutically effective amount of a trans-viral vector particle having a proviral genome comprising a nucleotide sequence of interest whose expression will lessen the clinical symptoms of the retinal disorder being treated.
(FR)L'invention concerne des méthodes et des compositions permettant la libération et l'expression d'une séquence nucléotidique d'intérêt vers une cellule oculaire mammifère, plus particulièrement une cellule rétinienne et plus particulièrement vers l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR). Les méthodes et les compositions de la présente invention servent à moduler l'expression d'une séquence nucléotidique d'intérêt dans une cellule oculaire mammifère à l'aide du système de vecteurs trans-viraux. Ces méthodes et ces compositions sont également utilisées dans le traitement et/ou la prévention de troubles oculaires, en particulier de troubles dégénératifs rétiniens. Ces méthodes consistent à administrer à une cellule rétinienne d'un mammifère une quantité thérapeutiquement efficace d'une particule de vecteur trans-viral qui présente un génome proviral renfermant une séquence nucléotidique d'intérêt dont l'expression va diminuer les symptômes cliniques du trouble rétinien traité.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EC, EE, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NO, NZ, OM, PH, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VN, YU, ZA, ZM, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (GH, GM, KE, LS, MW, MZ, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)