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1. (WO2002086091) METHODE DE TRAITEMENT DE L'HEMOPHILIE PAR TRANSFERT DE GENES HEPATIQUES DES FACTEURS VIII OU IX A L'AIDE DU VECTEUR DE VESICULE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2002/086091    N° de la demande internationale :    PCT/US2002/013164
Date de publication : 31.10.2002 Date de dépôt international : 25.04.2002
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    20.11.2002    
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/02 (2006.01), C07K 14/755 (2006.01), C12N 9/64 (2006.01), C12N 15/88 (2006.01)
Déposants : THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 5th Floor, 1111 Franklin Street, Oakland, CA 94607-5200 (US)
Inventeurs : CHIEN, Kenneth, R.; (US).
HOSHIJIMA, Masahiko; (US)
Mandataire : MCCLAIN, James, W.; Brown Martin Haller & McClain, 1660 Union Street, San Diego, CA 92101-2926 (US)
Données relatives à la priorité :
60/286,314 25.04.2001 US
Titre (EN) METHOD TO TREAT HEMOPHILIA BY HEPATIC GENE TRANSFER OF FACTOR VIII/IX WITH VESICLE VECTOR
(FR) METHODE DE TRAITEMENT DE L'HEMOPHILIE PAR TRANSFERT DE GENES HEPATIQUES DES FACTEURS VIII OU IX A L'AIDE DU VECTEUR DE VESICULE
Abrégé : front page image
(EN)Hemophilia is one of the most common genetic disorders. Standard therapies include transfusions with plasma products to provide clotting factors. The invention is a non-viral vesicle vector and method for the treatment of hemophilia. The vesicle vector contains the hepatitis B envelope protein to target the vesicle ot the liver for delivery of an expression construct containing the coding sequence for factor VIII or IX driven by an appropriate promoter of factor VIII or IX protein.
(FR)L'hémophilie est une des maladies génétiques les plus communes. On compte parmi les thérapies classiques les transfusions réalisées avec des produits plasmatiques aux fins d'apporter des facteurs de coagulation. Le principe de l'invention est un vecteur de vésicule non viral et une méthode de traitement de l'hémophilie. Le vecteur de vésicule contient la protéine d'enveloppe de l'hépatite B qui cible la vésicule du foie pour y administrer une construction d'expression contenant la séquence codante pour les facteurs VIII ou IX déclenchés par un promoteur approprié de la protéine desdits facteurs.
États désignés : AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, BZ, CA, CH, CN, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DZ, EE, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MA, MD, MG, MK, MN, MW, MX, MZ, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TR, TT, TZ, UA, UG, UZ, VN, YU, ZA, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (GH, GM, KE, LS, MW, MZ, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE, TR)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)