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1. (WO2002082904) TRAITEMENT SOIGNANT OU RETARDANT L'INSTALLATION DE LA CECITE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2002/082904    N° de la demande internationale :    PCT/US2002/011314
Date de publication : 24.10.2002 Date de dépôt international : 11.04.2002
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    01.11.2002    
CIB :
A61K 31/70 (2006.01), A61K 35/76 (2006.01), A61K 38/45 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/705 (2006.01)
Déposants : THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA [US/US]; 3160 Chestnut Street, Suite 200, Philadelphia, PA 19104 (US) (Tous Sauf US).
THE UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall, Gainesville, FL 32611 (US) (Tous Sauf US).
CORNELL RESEARCH FOUNDATION, INC. [US/US]; Suite 105, 20 Thornwood Drive, Ithaca, NY 14850 (US) (Tous Sauf US).
ACLAND, Gregory, M. [AU/US]; (US) (US Seulement).
AGUIRRE, Gustavo, D. [US/US]; (US) (US Seulement).
BENNETT, Jean [US/US]; (US) (US Seulement).
HAUSWIRTH, William, W. [US/US]; (US) (US Seulement).
MAGUIRE, Albert, M. [AU/US]; (US) (US Seulement).
JACOBSON, Samuel, G. [US/US]; (US) (US Seulement)
Inventeurs : ACLAND, Gregory, M.; (US).
AGUIRRE, Gustavo, D.; (US).
BENNETT, Jean; (US).
HAUSWIRTH, William, W.; (US).
MAGUIRE, Albert, M.; (US).
JACOBSON, Samuel, G.; (US)
Mandataire : BAK, Mary, E.; Howson and Howson, Spring House Corporate Center, P.O. Box 457, Spring House, PA 19477 (US)
Données relatives à la priorité :
60/283,766 13.04.2001 US
Titre (EN) METHOD OF TREATING OR RETARDING THE DEVELOPMENT OF BLINDNESS
(FR) TRAITEMENT SOIGNANT OU RETARDANT L'INSTALLATION DE LA CECITE
Abrégé : front page image
(EN)The claimed invention is drawn to a method for treating an ocular disease disorder in a human or animal subject characterized by the defect or absence or a normal gene in the ocular cells.
(FR)La présente invention concerne un traitement d'un trouble oculaire caractérisé par la déficience ou l'absence d'un gène normal dans les cellules oculaires d'un sujet humain ou autrement animal. A cet effet, on administre au sujet par injection sub-rétinienne une quantité suffisante d'un virus adéno-associé obtenu par recombinaison et porteur d'une séquence d'acide nucléique codant le gène normal sous le contrôle d'une séquence promoteur exprimant dans les cellules oculaires le produit du gène. Les cellules oculaires concernées sont de préférence les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes, le gène étant de préférence spécifique de ces cellules, notamment le RPE65. Le promoteur est de ceux capables d'exprimer dans les cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes le produit du gène. L'invention concerne également des compositions pour administration sub-rétinienne convenant pour ce traitement.
États désignés : AU, CA, JP, NZ, US.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE, TR).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)