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1. (WO2001018224) VECTEURS ADENOVIRAUX MODIFIES PRODUISANT UNE EXPRESSION AUGMENTEE ET CONSTANTE DU GENE REGULATEUR DE LA PERMEABILITE TRANSMEMBRANAIRE DE LA MUCOVISCIDOSE DANS L'EPITHELIUM DES VOIES RESPIRATOIRES HUMAINES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2001/018224    N° de la demande internationale :    PCT/US2000/023692
Date de publication : 15.03.2001 Date de dépôt international : 29.08.2000
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    26.02.2001    
CIB :
A61K 38/17 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01)
Déposants : GENZYME CORPORATION [US/US]; One Kendall Square, Cambridge, MA 02139 (US)
Inventeurs : ROMANCZUK, Helen; (US).
WADSWORTH, Samuel, C.; (US).
GREGORY, Richard, J.; (US)
Mandataire : LAZAR, Steven, R.; Genzyme Corporation, One Kendall Square, Cambridge, MA 02139 (US)
Données relatives à la priorité :
60/153,056 08.09.1999 US
Titre (EN) ADENOVIRAL VECTORS MODIFIED FOR INCREASED AND PERSISTENT EXPRESSION OF THE CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR GENE IN HUMAN AIRWAY EPITHELIA
(FR) VECTEURS ADENOVIRAUX MODIFIES PRODUISANT UNE EXPRESSION AUGMENTEE ET CONSTANTE DU GENE REGULATEUR DE LA PERMEABILITE TRANSMEMBRANAIRE DE LA MUCOVISCIDOSE DANS L'EPITHELIUM DES VOIES RESPIRATOIRES HUMAINES
Abrégé : front page image
(EN)Disclosed are recombinant viral vectors for gene transfer to the epithelium of patients. Preferred embodiments include adenoviral vectors designed for the efficient transfer of the DNA encoding the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) to human airways in vivo. The present invention provides vectors for the enhanced expression and persistence of a gene such as CFTR, which may allow lower vector doses and/or longer intervals between readministration and which comprise, in operable linkage, the keratin 18 (K18) promoter/enhanier element, an intron, the transgene and a stability enhancing element.
(FR)L'invention concerne des vecteurs viraux recombinants pour le transfert génique vers l'épithélium des patients. Des modes de réalisation préférés comportent des vecteurs adénoviraux destinés au transfert efficace de l'ADN codant le régulateur de la perméabilité transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) vers les voies respiratoires humaines in vivo. La présente invention concerne également des vecteurs produisant une expression améliorée et constante d'un gène tel que le CFTR, pouvant permettre de réduire les doses de vecteurs et/ou d'augmenter les intervalles avant réadministration.
États désignés : AU, CA, JP.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)