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1. (WO2001013959) PROCEDE PERMETTANT D'INACTIVER L'EXPRESSION D'UN GENE PAR LIAISON COVALENTE D'ECHANTILLONS ANTISENS
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2001/013959    N° de la demande internationale :    PCT/US1999/019469
Date de publication : 01.03.2001 Date de dépôt international : 26.08.1999
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), C12N 15/63 (2006.01)
Déposants : LIN, Shi-Lung [US/US]; (US).
YING, Shao, Yao [US/US]; (US)
Inventeurs : LIN, Shi-Lung; (US).
YING, Shao, Yao; (US)
Mandataire : CHAN, Raymond, Y.; 516 San Luis Rey Road Arcadia, CA 91007 (US)
Données relatives à la priorité :
Titre (EN) METHOD FOR KNOCKING OUT GENE EXPRESSION BY COVALENTLY BINDING ANTISENSE PROBES
(FR) PROCEDE PERMETTANT D'INACTIVER L'EXPRESSION D'UN GENE PAR LIAISON COVALENTE D'ECHANTILLONS ANTISENS
Abrégé : front page image
(EN)The present invention provides a simple, specific and nontoxic gene knockout method by formation of covalently bonding between modified probes and targeted sequences. When covalently modified first strand probes are hybridized with a second strand of targeted gene transcript, certain modified bases of said first strand will interact with natural bases of said second strand to form covalent bonds by which the translation of said second strand is inhibited. Because the hybridization of said two strands generates covalent base-pairing only between their complementary homology region(s), such specificity increases the targeting efficiency of a gene knockout system. Also, because neither a polymerase extension reaction nor a nuclease digestion can be performed through the covalently bonded region(s) of aforesaid hybrids, the present invention in conjunction with a delivery method can be used to inactivate intracellular function of targeted nucleotide sequences, to inhibit viral infection in vivo and to increase binding stability of antisense drugs in a gene therapy.
(FR)La présente invention concerne un procédé d'inactivation génétique simple, spécifique et non-toxique, formant une liaison covalente entre des échantillons modifiés et des séquences cibles. Lorsque des échantillons d'un premier brin, modifiés de manière covalente, sont hybridés avec un deuxième brin de transcrit de gène cible, certaines bases modifiées dudit premier brin interagissent avec des bases naturelles dudit deuxième brin afin de former des liaisons covalentes inhibant la traduction dudit deuxième brin. Etant donné que l'hybridation desdits brins créé uniquement un appariement covalent de bases entre leurs région(s) complémentaire(s), une telle spécificité augmente l'efficacité du ciblage d'un système d'inactivation d'un gène. Par ailleurs, comme une réaction d'extension de polymérase ou une digestion de nucléase ne sont pas possibles au niveau des régions liées par covalence des hybrides précités, la présente invention, associée à un procédé d'apport, peut être utilisée afin d'inactiver des fonctions intracellulaires de séquences nucléotidiques cibles, d'inhiber des infections virales in vivo, et d'augmenter la stabilité de liaison de médicaments antisens dans une thérapie génique.
États désignés : AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CU, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, HR, HU, ID, IL, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TR, TT, UA, UG, US, UZ, VN, YU, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (GH, GM, KE, LS, MW, SD, SL, SZ, UG, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)