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1. (WO2001012784) MÉTHODES DE TRAITEMENT DES $g(b)-HÉMOGLOBINOPATHIES
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/2001/012784    N° de la demande internationale :    PCT/US2000/022737
Date de publication : 22.02.2001 Date de dépôt international : 18.08.2000
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    19.03.2001    
CIB :
A61K 35/18 (2006.01), A61K 38/00 (2006.01), A61K 38/18 (2006.01), A61K 38/42 (2006.01), A61P 7/06 (2006.01), C07K 14/495 (2006.01), C12N 5/02 (2006.01), C12N 5/078 (2010.01), A61K 35/12 (2006.01)
Déposants : NEW ENGLAND MEDICAL CENTER HOSPITAL [US/US]; Box 394, 750 Washington Street, Brookline, MA 02446 (US)
Inventeurs : BOHMER, Ralph, M.; (US)
Mandataire : BERNSTEIN, David, B.; Mintz, Levin, Cohn, Ferris, Glovsky and Popeo, P.C., One Financial Center, Boston, MA 02111 (US)
Données relatives à la priorité :
60/149,815 19.08.1999 US
09/637,539 11.08.2000 US
Titre (EN) METHOD FOR TREATMENT OF $g(b)-HEMOGLOBINOPATHIES
(FR) MÉTHODES DE TRAITEMENT DES $g(b)-HÉMOGLOBINOPATHIES
Abrégé : front page image
(EN)The present invention provides a method for ameliorating $g(b)-globin disorders in a mammal. In one aspect of the invention, the treatment involves ex vivo treatment of early erythroid progenitor cells that leads to an increase in the relative amounts of cells subsequently expressing and accumulating HbF. The cell treatment is to be followed by transplantation of the modified cells. In another aspect of the invention, the same modification of progenitor cells occurs in vivo. Both treatments are based on the novel discovery that the modification can be performed very early in the erythroid maturation process, without disturbance of the subsequent proliferation and maturation of the erythroid precursor. The present invention also provides a procedure for the monitoring of $g(b)-globinopathies and the response of a patient to treatment. In this aspect of the invention, erythropoiesis of a patient is studied (in vivo or in vitro) by generating profiles of correlated contents of different types of hemoglobin present in nucleated red cells.
(FR)L'invention concerne une méthode permettant de traiter les troubles de la $g(b)-globine chez un mammifère. Dans un aspect de l'invention, le traitement implique un traitement ex vivo des cellules précurseurs des érythrocytes précoces qui entraîne une augmentation des quantités relatives de cellules qui, par la suite, expriment et accumulent HbF. Ce traitement cellulaire doit être suivi de la transplantation des cellules modifiées. Dans un autre aspect de l'invention, la même modification des cellules précurseurs a lieu in vivo. Ces deux traitements se basent sur la découverte selon laquelle la modification peut avoir lieu à un stade très précoce du processus de maturation des érythrocytes, sans que la prolifération et la maturation consécutives du précurseur des érythrocytes ne soit perturbée. L'invention concerne également un procédé de surveillance des $g(b)-globinopathies et de la réponse des patients à ces traitements. Dans cet aspect de l'invention, pour étudier (in vivo ou in vitro) l'érythropoïèse d'un patient, on crée des profils de contenus corrélés de différents types d'hémoglobine présents dans des globules rouges nucléés.
États désignés : AU, CA, JP.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)