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1. WO1999002190 - CIBLAGE SPECIFIQUE D'ORGANES PAR DES AMPHIPHILES CATIONIQUES/RETINOBLASTOMES CODANT POUR DES COMPLEXES D'ADN A DES FINS DE THERAPIE GENIQUE

Numéro de publication WO/1999/002190
Date de publication 21.01.1999
N° de la demande internationale PCT/US1997/012109
Date du dépôt international 11.07.1997
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 10.02.1999
CIB
A61K 38/17 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38Préparations médicinales contenant des peptides
16Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
17provenant d'animaux; provenant d'humains
A61K 48/00 2006.01
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
CPC
A61K 38/1709
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
38Medicinal preparations containing peptides
16Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
17from animals; from humans
1703from vertebrates
1709from mammals
A61K 48/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Déposants
  • GENZYME CORPORATION [US]/[US]
  • CANJI, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • SCHEULE, Ronald, K.
  • BAGLEY, Rebecca, G.
  • EASTMAN, Simon, J.
  • CHENG, Seng, H.
  • MARSHALL, John
  • HARRIS, David, J.
  • LEE, Edward, R.
  • SIEGEL, Craig, S.
  • CHANG, Chau-Dung
  • HUBBARD, C., Shirley
  • JOHNSON, Duane, E.
  • MANEVAL, Daniel, C.
  • SHEPARD, H., Michael
  • GREGORY, Richard, J.
Mandataires
  • GARRETT, Arthur, S.
Données relatives à la priorité
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) ORGAN-SPECIFIC TARGETING OF CATIONIC AMPHIPHILE/RETINOBLASTOMA ENCODING DNA COMPLEXES FOR GENE THERAPY
(FR) CIBLAGE SPECIFIQUE D'ORGANES PAR DES AMPHIPHILES CATIONIQUES/RETINOBLASTOMES CODANT POUR DES COMPLEXES D'ADN A DES FINS DE THERAPIE GENIQUE
Abrégé
(EN)
Novel cationic amphiphiles are provided that facilitate transport of biologically active (therapeutic) molecules into cells. The amphiphiles contain lipophilic groups derived from steroids, from mono or dialkylamines, or from alkyl or acyl groups; and cationic groups, protonatable at physiological pH, derived from amines, alkylamines or polyalkylamines. There are provided also therapeutic compositions prepared typically by contacting a dispersion of one or more cationic amphiphiles with the therapeutic molecules. Therapeutic molecules that can be delivered into cells according to the practice of the invention include DNA, RNA, and polypeptides. Representative uses of the therapeutic compositions of the invention include providing gene therapy, and delivery of antisense polynucleotides or biologically active polypeptides to cells. With respect to therapeutic compositions for gene therapy, the DNA is provided typically in the form of a plasmid for complexing with the cationic amphiphile. Novel and highly effective plasmid constructs are also disclosed, including those that are particularly effective at providing gene therapy for clinical conditions complicated by inflammation. Additionally, targeting of organs for gene therapy by intravenous administration of therapeutic compositions is described.
(FR)
L'invention porte sur de nouveaux amphiphiles cationiques favorisant le transport de molécules à activité biologique (thérapeutique), et contenant des groupes lipophiles dérivés de stéroïdes, de mono ou dialkxlamines, ou de groupes alkyle ou acyle, et des groupes cationiques susceptibles de protonation pour un pH physiologique, et dérivant d'amines, d'alkylamines ou de polyalkylamines. L'invention porte également sur des compositions thérapeutiques normalement préparées par mise en contact d'une dispersion d'un ou plusieurs amphiphiles cationiques avec des molécules thérapeutiques. Lesdites molécules, transférables dans des cellules selon les procédés de l'invention, comportent de l'ADN, de l'ARN et des polypeptides. Parmi les exemples d'utilisation des compositions thérapeutiques de l'invention figurent les thérapies géniques ou le transfert dans des cellules de polynucléotides antisens ou de polypeptides à activité biologique. En ce qui concerne les compositions thérapeutiques pour thérapies géniques, l'ADN est normalement fourni sous la forme d'un plasmide formant un complexe avec un amphiphile cationique. L'invention porte également sur de nouveaux produits d'assemblage de plasmides à haute efficacité dont ceux particulièrement efficaces pour servir à des thérapies géniques en cas d'états cliniques compliqués d'inflammation. Elle porte en outre sur le ciblage d'organes à des fins de thérapie génique par administration intraveineuse de compositions thérapeutiques.
Également publié en tant que
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