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1. (WO1998053063) TRANSDUCTION DE CELLULES DE MAMMIFERES UTILISEE EN THERAPIE GENIQUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/1998/053063    N° de la demande internationale :    PCT/EP1998/003013
Date de publication : 26.11.1998 Date de dépôt international : 18.05.1998
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    16.12.1998    
CIB :
A61K 38/37 (2006.01), C12N 15/12 (2006.01), C12N 15/867 (2006.01), C12N 5/077 (2010.01), A61K 48/00 (2006.01)
Déposants : LEUVEN RESEARCH & DEVELOPMENT VZW [BE/BE]; Groot Begijnhof, Benedenstraat 60, B-3000 Leuven (BE) (Tous Sauf US).
VANDEN DRIESSCHE, Thierry [BE/BE]; (BE) (US Seulement).
CHUAH, Marinee, Khim, Lay [MY/BE]; (BE) (US Seulement)
Inventeurs : VANDEN DRIESSCHE, Thierry; (BE).
CHUAH, Marinee, Khim, Lay; (BE)
Mandataire : VAN SOMEREN, Petronella; Arnold & Siedsma, Sweelinckplein 1, NL-2517 GK The Hague (NL)
Données relatives à la priorité :
97201480.7 16.05.1997 EP
98200382.4 09.02.1998 EP
Titre (EN) MAMMALIAN CELL TRANSDUCTION FOR USE IN GENE THERAPY
(FR) TRANSDUCTION DE CELLULES DE MAMMIFERES UTILISEE EN THERAPIE GENIQUE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to a method for the $i(ex vivo) transduction of mammalian cells, in particular to the transduction of bone marrow stromal cells. These cells can be transduced with a gene of interest, in particular a B-domain deleted human factor VIII gene. In the latter case, the transduced cells can be used to treat hemophilia A. The method for the $i(ex vivo) transduction of bone marrow stromal cells with the human factor VIII gene comprises provision of an intron-based retroviral vector comprising a B-domain deleted human factor VIII cDNA (designated as MFG-FVIII$g(D)B); pseudotyping the said vector with the Gibbon ape leukemia virus (GALV) envelope; transducing bone marrow stromal cells with the said pseudotyped vector by pre-incubating the cells for a suitable period of time in cell culture medium without phosphate and subsequently adding a vector-containing supernatant, optionally supplemented with transduction additives to the cells, followed by centrifuging the mixture thus obtained; and optionally repeating the two previous steps.
(FR)La présente invention concerne un procédé pour la transduction $i(ex vivo) de cellules de mammifères, en particulier, pour la transduction de cellules du stroma de la moelle osseuse. Ces cellules peuvent être transduites avec un gène interessant, en particulier le gène du facteur VIII de l'homme supprimé du domaine B. Dans ce dernier cas, les cellules transduites peuvent permettre de traiter l'hémophilie A. Le procédé pour la transduction $i(ex vivo) des cellules du stroma de la moelle osseuse avec le gène du facteur VIII de l'homme consiste à prévoir un vecteur rétroviral à base d'intron, comprenant un ADNc du facteur VIII de l'homme supprimé du domaine B (désigné par MFG-FVIII$g(D)B); à pseudotyper ce vector avec l'enveloppe du virus (GALV) de la leucémie du singe Gibbon; à transduire les cellules du stroma de la moelle osseuse avec ce vecteur pseudotypé en pré-incubant les cellules pendant un laps de temps approprié dans un milieu de culture cellulaire sans phosphate. Ce procédé consiste à ajouter ensuite un surnageant contenant un vecteur, éventuellement complété par des additifs de transduction des cellules avant de centrifuger le mélange ainsi obtenu, puis à répéter éventuellement les deux étapes précédentes.
États désignés : AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CU, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GE, GH, GM, GW, HU, ID, IL, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LV, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, SL, TJ, TM, TR, TT, UA, UG, US, UZ, VN, YU, ZW.
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (GH, GM, KE, LS, MW, SD, SZ, UG, ZW)
Office eurasien des brevets (OEAB) (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, CY, DE, DK, ES, FI, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)