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1. (WO1995034665) FRAGMENT CHIMERIQUE D'ACIDE NUCLEIQUE-PEPTIDE, SON PROCEDE DE PRODUCTION ET SON UTILISATION AFIN D'INTRODUIRE DE MANIERE APPROPRIEE DES ACIDES NUCLEIQUES DANS DES ORGANELLES DE CELLULES ET DANS DES CELLULES
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N° de publication : WO/1995/034665 N° de la demande internationale : PCT/DE1995/000775
Date de publication : 21.12.1995 Date de dépôt international : 11.06.1995
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 : 29.12.1995
CIB :
A61K 47/48 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
47
Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. supports, additifs inertes
48
l'ingrédient non actif étant chimiquement lié à l'ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
Déposants :
SEIBEL, Peter [DE/DE]; DE
SEIBEL, Andrea [DE/DE]; DE (UsOnly)
Inventeurs :
SEIBEL, Peter; DE
SEIBEL, Andrea; DE
Données relatives à la priorité :
P 44 21 079.516.06.1994DE
Titre (DE) CHIMÄRES PEPTID-NUKLEINSÄURE-FRAGMENT, VERFAHREN ZU SEINER HERSTELLUNG, SOWIE SEINE VERWENDUNG ZUR ZIELGERICHTETEN NUKLEINSÄUREEINBRINGUNG IN ZELLORGANELLEN UND ZELLEN
(EN) CHIMERICAL PEPTIDE-NUCLEIC ACID FRAGMENT, PROCESS FOR PRODUCING THE SAME AND ITS USE FOR APPROPRIATELY INTRODUCING NUCLEIC ACIDS INTO CELL ORGANELLES AND CELLS
(FR) FRAGMENT CHIMERIQUE D'ACIDE NUCLEIQUE-PEPTIDE, SON PROCEDE DE PRODUCTION ET SON UTILISATION AFIN D'INTRODUIRE DE MANIERE APPROPRIEE DES ACIDES NUCLEIQUES DANS DES ORGANELLES DE CELLULES ET DANS DES CELLULES
Abrégé :
(DE) Um Erbgut zielgerichtet in Zellorganellen einzuführen, wird die entsprechende Nukleinsäure an ein zell-, kompartiment- oder membranspezifisches Peptid gebunden. Unter Ausnutzung der natürlichen Proteintransportwege wird die Nukleinsäure von dem Peptid zum Zielkompartiment dirigiert und durch die Membran (das Membransystem) transportiert. Damit die Nukleinsäure eine Replikations- und Transkriptionsaktivität in Zellen und Zellorganellen entfalten und über die Protein-Importroute eingeschleust werden kann, muß sie zum einen über alle notwendigen genetischen Elemente verfügen und zum anderen die Größenkapazität der Importpore nicht übersteigen. Die Kombination dieser Voraussetzungen führte zur Entwicklung eines linear-zyklischen Plasmidsystems, das zum einen alle notwendigen genetischen Elemente beherbergt und zum anderen durch seine pseudo-lineare Struktur (zyklisierte DNA-Enden) über die Protein-Importroute aufgenommen werden kann und anschließend zyklische Replikationsintermediate zu bilden vermag. Das Verfahren ermöglicht durch beliebige Kombination von Nukleinsäuren und kompartimentspezifischen Proteinsequenzen die zielgerichtete Einbringung von Nulkeinsäuren in Zellen und Zellorganellen und damit die Verwendung dieses Systems sowohl in der zielgerichteten Mutagenese als auch zur molekularen Therapie genetischer Erkrankungen.
(EN) In order to appropriately introduce genetic material into cell organelles, the corresponding nucleic acid is bound to a cell-specific, compartment-specific or membrane-specific peptide. The nucleic acid is directed by the peptide to the aimed compartment through the natural protein transport paths and is transported through the membrane (the membrane system). For nucleic acids to unfold their replication and transcription activity in cells and cell organelles and to be projected into the cell through the protein import route, they must on the one hand have all required genetic elements and on the other hand must not exceed the pore import capacity. These two requirements caused the development of a linear-cyclic plasmid system which contains all required genetic elements, may be absorbed through the protein import route thanks to its pseudo-linear structure (cyclic DNA ends) and may finally build cyclic replication intermediates. By combining in any desired manner nucleic acids and compartment-specific protein sequences, this process allows nucleic acids to be appropriately introduced into cells and cell organelles. This system is thus suitable both for mutagenesis and in the molecular therapy of genetic diseases.
(FR) Afin d'introduire de manière appropriée du matériau génétique dans des organelles de cellules, on lie l'acide nucléique correspondant à un peptide caractéristique d'une cellule, d'un compartiment de cellule ou d'une membrane de cellule. Le peptide dirige l'acide nucléique vers le compartiment visé par les voies naturelles de transport de protéines et le transporte à travers la membrane cellulaire (le système membranaire). Pour que l'acide nucléique puisse déployer une activité de réplication et de transcription dans les cellules et dans les organelles des cellules et être projeté dans la cellule par les voies d'importation de protéines, il doit d'une part disposer de tous les éléments génétiques requis et d'autre part ne pas dépasser la capacité d'importation des pores. Pour satisfaire à ces deux conditions, on a développé un système linéaire-cyclique de plasmide qui abrite tous les éléments génétiques requis, qui peut être absorbé par la voie d'importation des protéines grâce à sa structure pseudo-linéaire (extrémités d'ADN cyclisées) et qui peut ensuite former des intermédiaires cycliques de réplication. Ce procédé permet d'associer de n'importe quelle manière voulue des acides nucléiques et des séquences de protéines spécifiques des compartiments de cellules. Par conséquent, des acides nucléiques peuvent être introduits de manière appropriée dans des cellules et dans des organelles de cellules. Ce système est donc utile aussi bien en mutagénèse qu'en thérapie moléculaire de maladies génétiques.
États désignés : AM, AT, AU, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GE, HU, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LK, LR, LT, LU, LV, MD, MG, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SI, SK, TJ, TT, UA, US, UZ, VN
Organisation régionale africaine de la propriété intellectuelle (ARIPO) (KE, MW, SD, SZ, UG)
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
Organisation africaine de la propriété intellectuelle (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Langue de publication : Allemand (DE)
Langue de dépôt : Allemand (DE)
Également publié sous:
EP0774006US20010008771DE000019520815AU1995026679