WIPO logo
Mobile | Deutsch | English | Español | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Recherche dans les collections de brevets nationales et internationales
World Intellectual Property Organization
Recherche
 
Options de navigation
 
Traduction
 
Options
 
Quoi de neuf
 
Connexion
 
Aide
 
Traduction automatique
1. (WO1991005041) SYSTEME D'EXPRESSION DE GENE ERYTHROCYTAIRE-SPECIFIQUE
Dernières données bibliographiques dont dispose le Bureau international   

N° de publication :    WO/1991/005041    N° de la demande internationale :    PCT/US1990/005478
Date de publication : 18.04.1991 Date de dépôt international : 26.09.1990
Demande présentée en vertu du Chapitre 2 :    24.04.1991    
CIB :
A61K 38/00 (2006.01), A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/805 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01)
Déposants : TOWNES, Tim, M. [US/US]; (US).
RYAN, Thomas, M. [--/US]; (US).
PALMITER, Richard, D. [--/US]; (US).
BRINSTER, Ralph, L. [--/US]; (US).
BEHRINGER, Richard, R. [--/US]; (US)
Inventeurs : TOWNES, Tim, M.; (US).
RYAN, Thomas, M.; (US).
PALMITER, Richard, D.; (US).
BRINSTER, Ralph, L.; (US).
BEHRINGER, Richard, R.; (US)
Mandataire : CLARK, Paul, T.; Fish & Richardson, 225 Franklin Street, Boston, MA 02110-2804 (US)
Données relatives à la priorité :
412,977 26.09.1989 US
472,531 30.01.1990 US
Titre (EN) ERYTHROID-SPECIFIC GENE EXPRESSION SYSTEM
(FR) SYSTEME D'EXPRESSION DE GENE ERYTHROCYTAIRE-SPECIFIQUE
Abrégé : front page image
(EN)The present invention relates to the synthesis of proteins of interest, other than $g(a)-globin or $g(b)-globin, in erythroid tissues of transgenic non-human animals and erythroid cell lines. It is based on the discovery that two of the five hypersensitive sites of the $g(b)-globin locus are sufficient to result in high level expression of associated transgenes. The present invention also provides for novel recombinant nucleic acid vectors which may be used to produce proteins of interest, other than $g(a)-globin or $g(b)-globin, in quantity in the red blood cells of transgenic animals or cell cultures of erythroid lineage. The present invention also provides for the transgenic animals which contain these recombinant nucleic acid vectors. The vectors of the invention comprise at least one of the major DNase I hypersensitive sites associated with the $g(b)-globin locus together with the gene of interest. Because the proteins of interest are produced in non-human animals, they are free of such human pathogens as hepatitis virus and human retroviruses, including human immunodeficiency virus (HIV) and human T-cell leukemia virus (HTLV). Finally, the invention provides methods for treating a patient suffering from either a hemoglobinopathy or high cholesterol.
(FR)L'invention concerne la synthèse de protéines d'intérêt, autre que $g(a)-globine ou la $g(b)-globine, dans des tissus erythrocytaires d'animaux non humains transgéniques et des lignes de cellules érythrocytaires. L'invention se base sur la découverte que deux parmi les cinq sites hypersensibles du locus de la $g(b)-globine suffisent pour aboutir à une expression à niveau élevé de transgènes associés. L'invention prévoit également des vecteurs d'acide nucléique recombinants nouveaux que l'on peut utiliser pour la fabrication en quantité de protéines d'intérêt, autre que l'$g(a)-globine ou la $g(b)-globine, dans les globules rouges d'animaux transgéniques ou dans des cultures cellulaires de lignée érythrocytaire. L'invention prévoit également les animaux transgéniques comportant lesdits vecteurs d'acide nucléique recombinants. Les vecteurs de l'invention comprennent au moins un des sites hypersensibles principaux de DNase I associés au locus de la $g(b)-globine ainsi qu'au gène d'intérêt. Puisque les protéines d'intérêt se produisent dans des animaux non humains, elles ne comportent pas d'agents pathogènes humains tels que le virus de l'hépatite et les rétrovirus humains, y compris le virus d'immunodéficience humain (HIV) et le virus de la leucémie de lymphocyte-T humain (HTLV). L'invention comprend également des procédés pour le traitement d'un patient souffrant soit d'une hémoglobinopathie soit de cholestérol à niveau élevé.
États désignés : AU, CA, FI, JP, KR.
Office européen des brevets (OEB) (AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, IT, LU, NL, SE).
Langue de publication : anglais (EN)
Langue de dépôt : anglais (EN)