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1. WO2017072590 - MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE

Numéro de publication WO/2017/072590
Date de publication 04.05.2017
N° de la demande internationale PCT/IB2016/001679
Date du dépôt international 28.10.2016
CIB
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
38
Préparations médicinales contenant des peptides
16
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
43
Enzymes; Proenzymes; Leurs dérivés
46
Hydrolases (3)
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
07
CHIMIE ORGANIQUE
K
PEPTIDES
14
Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
435
provenant d'animaux; provenant d'humains
46
provenant de vertébrés
47
provenant de mammifères
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
14
Hydrolases (3.)
16
agissant sur les liaisons esters (3.1)
22
Ribonucléases
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
9
Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
96
Stabilisation d'une enzyme par formation d'un adduct ou d'une composition; Formation de conjugaisons d'enzymes
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
63
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs: Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
79
Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
85
pour cellules animales
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
87
Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p.ex. co-transformation
90
Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
10
Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07
Cellules animales ou tissus animaux
071
Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
074
Cellules souches adultes
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07
Cellules animales ou tissus animaux
071
Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
077
Cellules mésenchymateuses, p.ex. cellules osseuses, cellules de cartilage, cellules stromales médulaires, cellules adipeuses ou cellules musculaires
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
07
Cellules animales ou tissus animaux
071
Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
077
Cellules mésenchymateuses, p.ex. cellules osseuses, cellules de cartilage, cellules stromales médulaires, cellules adipeuses ou cellules musculaires
0775
Cellules souches mésenchymateuses; Cellules souches dérivées du tissu adipeux
A61K 38/46 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)
C07K 14/47 (2006.01)
C12N 9/22 (2006.01)
C12N 9/96 (2006.01)
C12N 15/85 (2006.01)
CPC
A61K 35/28
A61K 35/34
A61K 38/465
A61K 48/005
A61K 48/0058
A61P 21/00
Déposants
  • CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
Inventeurs
  • KABADI, Ami, Meda; US
  • COWAN, Chad, Albert; US
  • LUNDBERG, Ante, Sven; US
Données relatives à la priorité
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Abrégé
(EN)
The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR)
La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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