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1. (JP2018519830) RNA分子の翻訳効率を高めるUTR

Office : Japon
Numéro de la demande : 2017568062 Date de la demande : 30.06.2016
Numéro de publication : 2018519830 Date de publication : 26.07.2018
Type de publication : A
CIB :
C12N 15/113
C12N 1/15
C12N 1/19
C12N 1/21
C12N 5/10
A61P 43/00
A61K 31/713
A61K 35/12
A61K 48/00
A61K 35/76
A61K 35/761
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15
Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09
Technologie d'ADN recombinant
11
Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113
Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
1
Micro-organismes, p.ex. protozoaires; Compositions les contenant; Procédés de culture ou de conservation de micro-organismes, ou de compositions les contenant; Procédés de préparation ou d'isolement d'une composition contenant un micro-organisme; Leurs milieux de culture
14
Fongi; Leurs milieux de culture
15
modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
1
Micro-organismes, p.ex. protozoaires; Compositions les contenant; Procédés de culture ou de conservation de micro-organismes, ou de compositions les contenant; Procédés de préparation ou d'isolement d'une composition contenant un micro-organisme; Leurs milieux de culture
14
Fongi; Leurs milieux de culture
16
Levures; Leurs milieux de culture
19
modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
1
Micro-organismes, p.ex. protozoaires; Compositions les contenant; Procédés de culture ou de conservation de micro-organismes, ou de compositions les contenant; Procédés de préparation ou d'isolement d'une composition contenant un micro-organisme; Leurs milieux de culture
20
Bactéries; Leurs milieux de culture
21
modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
C CHIMIE; MÉTALLURGIE
12
BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
N
MICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
5
Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
10
Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
P
ACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
43
Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes A61P1/-A61P41/127
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31
Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
70
Hydrates de carbone; Sucres; Leurs dérivés
7088
Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
713
Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
12
Substances provenant de mammifères ou d'oiseaux
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
48
Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A NÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61
SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
K
PRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
35
Préparations médicinales contenant une substance de constitution non déterminée ou ses produits de réaction
66
Substances provenant de micro-organismes
76
Virus
[IPC code unknown for A61K 35/761]
Déposants : エスリス ゲーエムベーハー
ethris GmbH
Inventeurs : カルステン ルドルフ
マニッシュ クマール アネージャ
メフリージェ フェリージ
ヨハネス ガイガー
Mandataires : 杉村 憲司
杉村 光嗣
大島 かおり
Données relatives à la priorité : 15174683.1 30.06.2015 EP
Titre : (JA) RNA分子の翻訳効率を高めるUTR
Abrégé :
(JA)

以下を含むRNA分子が記載される:(a)ポリペプチドをコードするコード領域;ならびに(b)前記コード領域の上流の、配列番号1に示される配列または配列番号1と比較して1〜4個の置換を示し、配列番号1を含むUTRを含むRNA分子と同じかそれ以上の翻訳効率を有するRNA分子をもたらす配列を含む1つ以上のUTR(単数もしくは複数);および/または(c)前記コード領域の下流の、配列番号2に示される配列または配列番号2と比較して1〜7個の置換を示し、配列番号2を含むUTRを含むRNA分子と同じかそれ以上の翻訳効率を有するRNA分子をもたらす配列を含む1つ以上のUTR(単数もしくは複数);前記コード領域によってコードされる前記ポリペプチドは、シトクロムb-245アルファポリペプチド(CYBA)ではない。さらに、本発明のRNA分子をコードする核酸分子が記載される。さらに、本発明の核酸分子を含むベクターおよび本発明のベクターを含む宿主細胞が記載される。さらに、本発明のRNA分子および任意に薬学的に許容される担体を含む医薬組成物が記載される。さらに、本発明のRNA分子を含むキットが記載される。最後に、RNA分子のコード領域の、前記コード領域によってコードされるポリペプチドもしくはタンパク質への翻訳効率を高めるための、(b)で定めた1つ以上のUTR(単数もしくは複数)および/または(c)で定めた1つ以上のUTR(単数もしくは複数)の使用が記載される。


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DK3112469ES2667644CN107849574BR112017028205US20190194669WO/2017/001554