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1. WO2020167628 - COMPOSÉS DE THIOÉNO[3,2-B]PYRIDIN-7-AMINE POUR LE TRAITEMENT DE LA DYSAUTONOMIE FAMILIALE

Numéro de publication WO/2020/167628
Date de publication 20.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/017430
Date du dépôt international 10.02.2020
CIB
A61P 25/00 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
C07D 495/04 2006.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
07CHIMIE ORGANIQUE
DCOMPOSÉS HÉTÉROCYCLIQUES
495Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle
02dans lesquels le système condensé contient deux hétérocycles
04Systèmes condensés en ortho
A61K 31/4365 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
KPRÉPARATIONS À USAGE MÉDICAL, DENTAIRE OU POUR LA TOILETTE
31Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques 
33Composés hétérocycliques
395ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines
435ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
4353condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
4365le système hétérocyclique ayant le soufre comme hétéro-atome du cycle, p.ex. ticlopidine
CPC
A61P 25/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
C07D 495/04
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
DHETEROCYCLIC COMPOUNDS
495Heterocyclic compounds containing in the condensed system at least one hetero ring having sulfur atoms as the only ring hetero atoms
02in which the condensed system contains two hetero rings
04Ortho-condensed systems
Déposants
  • PTC THERAPEUTICS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • ZHANG, Nanjing
  • ARNOLD, Michael, A.
  • DAKKA, Amal
  • KARP, Gary, Mitchell
  • LUONG, Tom, Tuan
  • NARASIMHAN, Jana
  • NARYSHKIN, Nikolai, A.
  • WANG, Jiashi
  • ZHANG, Xiaoyan
Mandataires
  • SCOLA JR., Daniel, A.
  • ABBRUZZESE, Salvatore, J.
  • SOPKO, John
  • WIIKOVICH, Andrea, M.
  • NEUNER, Robert
Données relatives à la priorité
62/805,28313.02.2019US
Langue de publication Anglais (en)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) THIOENO[3,2-B] PYRIDIN-7-AMINE COMPOUNDS FOR TREATING FAMILIAL DYSAUTONOMIA
(FR) COMPOSÉS DE THIOÉNO[3,2-B]PYRIDIN-7-AMINE POUR LE TRAITEMENT DE LA DYSAUTONOMIE FAMILIALE
Abrégé
(EN) The present description relates'to compounds of formula (I) useful for improving pre-mRNA splicing in a cell. In particular, another aspect of the present description relates to substituted thieno[3,2-b]pyridine compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of use for treating or ameliorating familial dysautonomia.
(FR) La présente invention concerne des composés de formule (I) utiles pour améliorer l'épissage de pré-ARNm dans une cellule. En particulier, un autre aspect de la présente description concerne des composés thiéno[3,2-b]pyridine substitués, des formes, ainsi que des compositions pharmaceutiques associées et des procédés d'utilisation pour traiter ou soulager la dysautonomie familiale.
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