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1. (WO2016115543) NOUVELLES MICRO-DYSTROPHINES ET MÉTHODES D'UTILISATION ASSOCIÉES

Pub. No.:    WO/2016/115543    International Application No.:    PCT/US2016/013733
Publication Date: Fri Jul 22 01:59:59 CEST 2016 International Filing Date: Sat Jan 16 00:59:59 CET 2016
IPC: C12N 15/12
C07K 14/47
A61K 48/00
Applicants: UNIVERSITY OF WASHINGTON
Inventors: CHAMBERLAIN, Jeffrey S.
RAMOS, Julian
HAUSCHKA, Stephen D.
Title: NOUVELLES MICRO-DYSTROPHINES ET MÉTHODES D'UTILISATION ASSOCIÉES
Abstract:
L'invention concerne des séquences nucléotidiques comprenant un gène de micro-dystrophine. Les gènes de micro-dystrophine peuvent être liés de manière fonctionnelle à une cassette de régulation. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'un sujet souffrant de dystrophie musculaire, de sarcopénie, d'une maladie cardiaque ou de cachexie, ou présentant un risque de développer ces maladies. Les méthodes peuvent comprendre l'administration d'une composition pharmaceutique comprenant le gène de micro-dystrophine et un véhicule d'administration à un sujet. En outre, les méthodes peuvent comprendre l'administration de la composition pharmaceutique à un sujet souffrant d'une dystrophie musculaire de Duchenne ou d'une dystrophie musculaire de Becker.