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1. WO2020160163 - COMPOSÉS ET MÉTHODES PERMETTANT DE RÉDUIRE L'EXPRESSION DE L'APP

Numéro de publication WO/2020/160163
Date de publication 06.08.2020
N° de la demande internationale PCT/US2020/015701
Date du dépôt international 29.01.2020
CIB
C12N 15/113 2010.1
CCHIMIE; MÉTALLURGIE
12BIOCHIMIE; BIÈRE; SPIRITUEUX; VIN; VINAIGRE; MICROBIOLOGIE; ENZYMOLOGIE; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE
NMICRO-ORGANISMES OU ENZYMES; COMPOSITIONS LES CONTENANT; CULTURE OU CONSERVATION DE MICRO-ORGANISMES; TECHNIQUES DE MUTATION OU DE GÉNÉTIQUE; MILIEUX DE CULTURE
15Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
09Technologie d'ADN recombinant
11Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
113Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61P 25/28 2006.1
ANÉCESSITÉS COURANTES DE LA VIE
61SCIENCES MÉDICALE OU VÉTÉRINAIRE; HYGIÈNE
PACTIVITÉ THÉRAPEUTIQUE SPÉCIFIQUE DE COMPOSÉS CHIMIQUES OU DE PRÉPARATIONS MÉDICINALES
25Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
28des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
CPC
A61P 25/28
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
25Drugs for disorders of the nervous system
28for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
C12N 15/113
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
11DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
113Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
C12N 2310/315
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
31of the backbone
315Phosphorothioates
C12N 2310/321
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3212'-O-R Modification
C12N 2310/322
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
3222'-R Modification
C12N 2310/3231
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
2310Structure or type of the nucleic acid
30Chemical structure
32of the sugar
323modified ring structure
3231having an additional ring, e.g. LNA, ENA
Déposants
  • IONIS PHARMACEUTICALS, INC. [US]/[US]
Inventeurs
  • FREIER, Susan, M.
  • BUI, Huynh-Hoa
  • KORDASIEWICZ, Holly
  • SWAYZE, Eric E.
Mandataires
  • SCARR, Rebecca B.
  • MCNEILL, Rebecca
  • DOHERTY, Elizabeth
  • KELLEY, Lara
  • HERZFELD, Deborah, M.
Données relatives à la priorité
62/798,35329.01.2019US
62/841,16930.04.2019US
62/915,76416.10.2019US
Langue de publication anglais (EN)
Langue de dépôt anglais (EN)
États désignés
Titre
(EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR REDUCING APP EXPRESSION
(FR) COMPOSÉS ET MÉTHODES PERMETTANT DE RÉDUIRE L'EXPRESSION DE L'APP
Abrégé
(EN)
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of APP RNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of APP protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include cognitive impairment, including a decline in memory and language skills, behavioral and psychological symptoms such as apathy and lack of motivation, gait disturbances and seizures, progressive dementia, and abnormal amyloid deposits.
(FR)
L'invention concerne des composés, des méthodes et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN d'APP dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine d'APP dans une cellule ou chez un animal. De tels composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes et marques comprennent une déficience cognitive, y compris un déclin de la mémoire et des compétences linguistiques, des symptômes comportementaux et psychologiques tels qu'une apathie et une absence de motivation, des troubles de la marche et des crises, une démence progressive et des dépôts amyloïdes anormaux.
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