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1. (WO2019046341) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
Datos bibliográficos más recientes de la Oficina Internacional    Formular observación

Nº de publicación: WO/2019/046341 Nº de la solicitud internacional: PCT/US2018/048405
Fecha de publicación: 07.03.2019 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 28.08.2018
CIP:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01)
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
48
Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
63
Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión
79
Vectores o sistemas de expresión especialmente adaptados a huéspedes eucariotas
85
para células animales
Solicitantes:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INCORPORATED [US/US]; 223 Grinter Hall Gainesville, FL 32611, US
EDITAS MEDICINE, INC. [US/US]; 11 Hurley St Cambridge, MA 02141, US
Personas inventoras:
BOYE, Shannon, E.; US
BOYE, Sanford, L.; US
MAEDER, Morgan; US
Mandataria/o:
WALLER, Patrick, R.H.; US
Datos de prioridad:
62/551,21228.08.2017US
62/664,06327.04.2018US
Título (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATING CONE-ROD RETINAL DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS POUR TRAITER UNE DYSTROPHIE RÉTINIENNE DES CÔNES ET DES BÂTONNETS
Resumen:
(EN) Provided herein are methods and compositions for treating an eye disorder, for example CORD6. Aspects of the disclosure relate to knocking out an autosomal dominant mutant GUCY2D gene.
(FR) L'invention concerne des méthodes et des compositions pour traiter un trouble oculaire, par exemple CORD6. Des aspects de l'invention concernent le knock-out d'un gène GUCY2D mutant dominant autosomique.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Oficina Eurasiática de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)