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1. (WO2019005851) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
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Nº de publicación: WO/2019/005851 Nº de la solicitud internacional: PCT/US2018/039577
Fecha de publicación: 03.01.2019 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 26.06.2018
CIP:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
48
Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
87
Introducción de material genético extraño utilizando procedimientos no previstos en otro lugar, p. ej. cotransformación
C QUIMICA; METALURGIA
07
QUIMICA ORGANICA
H
AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS
21
Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos
04
con desoxirribosilo como radical sacárido
Solicitantes:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
ARIZONA BOARD OF REGENTS ON BEHALF OF ARIZONA STATE UNIVERSITY [US/US]; 1475 North Scottsdate Road, Suite 200 Scottsdate, AZ 85257, US
Personas inventoras:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
Mandataria/o:
LEWIS, Jessica L.; US
Datos de prioridad:
62/524,98826.06.2017US
62/552,33030.08.2017US
Título (EN) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
(FR) PLATEFORME UNIVERSELLE PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION DE GÈNES À BASE DE CRISPR POUR DES THÉRAPIES IN VIVO
Resumen:
(EN) Aspects of the disclosure relate to methods and synthetic regulatory systems for more efficient nuclease-mediated homology-directed repair (HDR). In particular, provided herein are methods for more efficient in vivo and in vitro HDR-based gene editing where the methods comprise introducing into a cell a synthetic regulatory system comprising Cas nuclease, guide RNAs (gRNAs) having various lengths and configured to target distinct nucleotide sequences for simultaneous transcriptional repression (or activation) and genome editing via double stranded break and use of a donor nucleic acid molecule as a template for repair.
(FR) Des aspects de l'invention concernent des procédés et des systèmes de régulation de synthèses pour une réparation dirigée par une homologie (HDR) plus efficace, médiée par une nucléase. En particulier, on propose ici des procédés d'édition génétique à base de HDR, in vivo et in vitro, plus efficaces, les procédés comprenant l'introduction dans une cellule d'un système de régulation synthétique comprenant la nucléase Cas, des ARN guides (gARN) ayant diverses longueurs et étant conçus pour cibler des séquences cibles distinctes de nucléotides pour une répression (ou pour une activation) simultanée de transcription et pour une édition de génome par rupture des deux brins et par usage d'une molécule d'acide nucléique donneur en tant que matrice de réparation.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Oficina Eurasiática de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)