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1. (WO2018226887) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
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Nº de publicación: WO/2018/226887 Nº de la solicitud internacional: PCT/US2018/036344
Fecha de publicación: 13.12.2018 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 06.06.2018
CIP:
C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,A61K 47/60 (2017.01)
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
63
Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
63
Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión
79
Vectores o sistemas de expresión especialmente adaptados a huéspedes eucariotas
85
para células animales
86
Vectores virales
[IPC code unknown for A61K 47/60]
Solicitantes:
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Personas inventoras:
QU, Guang; US
LU, Lin; US
JOSUE-ALMQVIST, Jesusa; US
WRIGHT, John Fraser; US
Mandataria/o:
BEDGOOD, Robert M.; US
Datos de prioridad:
62/516,43207.06.2017US
62/531,62612.07.2017US
Título (EN) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
(FR) AGENTS D’ACTIVATION DESTINÉS À LA TRANSFECTION DE CELLULES ET/OU LA PRODUCTION DE VECTEUR RAAV AMÉLIORÉES
Resumen:
(EN) Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins; and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest; produce high amounts of recombinant rAAV vector.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des procédés de transduction/transfection de cellules avec une molécule, telle qu’un acide nucléique (par exemple, un plasmide), à un rendement élevé. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec un acide nucléique qui code pour une protéine ou qui comprend une séquence qui est transcrite dans un produit de transcription d’intérêt, produire des quantités élevées de protéine et/ou de produit de transcription. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec des plasmides comprenant (i) des acides nucléiques codant pour les protéines d’encapsulation AAV et/ou des acides nucléiques codant pour des protéines auxiliaires ; et (ii) un transgène qui code pour une protéine ou est transcrit dans un produit de transcription d’intérêt ; produire des quantités élevées de vecteur rAAV recombinant.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Oficina Eurasiática de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)