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1. (WO2018131551) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
Datos bibliográficos más recientes de la Oficina InternacionalFormular observación

Nº de publicación: WO/2018/131551 Nº de la solicitud internacional: PCT/JP2018/000150
Fecha de publicación: 19.07.2018 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 09.01.2018
Se presentó la solicitud en virtud del Capítulo II: 13.11.2018
CIP:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 35/761 (2015.01) ,A61K 38/00 (2006.01) ,A61K 38/43 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 1/16 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
[IPC code unknown for A61K 35/761]
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
38
Preparaciones medicinales que contienen péptidos
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
38
Preparaciones medicinales que contienen péptidos
16
Péptidos que tienen más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados
43
Enzimas; Proenzimas; Sus derivados
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
48
Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
P
ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES
1
Medicamentos para el tratamiento de trastornos del tracto alimentario o del aparato digestivo
16
para el tratamiento de trastornos de la vesícula biliar o del hígado, p.ej.protectores hepáticos, colagogos, litolíticos
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
P
ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES
7
Medicamentos para el tratamiento de trastornos de la sangre o del fluido extracelular
04
Antihemorrágicos; Procoagulantes; Hemostáticos; Antifibrinolíticos
Solicitantes:
学校法人自治医科大学 JICHI MEDICAL UNIVERSITY [JP/JP]; 栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi 3290498, JP
Personas inventoras:
大森 司 OHMORI Tsukasa; JP
長尾 恭光 NAGAO Yasumitsu; JP
水上 浩明 MIZUKAMI Hiroaki; JP
坂田 飛鳥 SAKATA Asuka; JP
小澤 敬也 OZAWA Keiya; JP
村松 慎一 MURAMATSU Shin-ichi; JP
富永 眞一 TOMINAGA Shinichi; JP
花園 豊 HANAZONO Yutaka; JP
西村 智 NISHIMURA Satoshi; JP
坂田 洋一 SAKATA Yoichi; JP
鴨下 信彦 KAMOSHITA Nobuhiko; JP
Mandataria/o:
小林 浩 KOBAYASHI Hiroshi; JP
鈴木 康仁 SUZUKI Yasuhito; JP
Datos de prioridad:
2017-00419813.01.2017JP
Título (EN) AAV VECTOR FOR DISRUPTING CLOTTING-RELATED FACTOR GENE ON LIVER GENOME
(FR) VECTEUR AAV POUR LA DISRUPTION DU GÈNE DU FACTEUR LIÉ À LA COAGULATION SUR LE GÉNOME DU FOIE
(JA) 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのAAVベクター
Resumen:
(EN) In order to provide a novel gene therapy means against hemophilia, the present invention provides a recombinant adeno-associated virus (rAAV) vector for treating disorders related to blood clotting. This virus vector includes a virus genome including: a liver-specific promoter sequence; and a polynucleotide sequence that codes for a genome editing means operably linked to said promoter sequence. The genome editing means is: (a) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and guide RNA (gRNA), and a repair gene; or (b) a means that includes CRISPR/Cas9 formed from the Cas9 protein and gRNA. The gRNA includes: a nucleotide region that is complementary to part of a region related to the expression of a disorder-related protein on a patient's genome; and a region that interacts with the Cas9 protein.
(FR) Afin de fournir un nouveau moyen de thérapie génique contre l'hémophilie, la présente invention concerne un vecteur d'adénovirus associé recombinant (rAAV) pour le traitement de troubles liés à la coagulation du sang. Ce vecteur viral comprend un génome de virus comportant: une séquence de promoteur spécifique du foie; et une séquence polynucléotidique qui code pour un moyen d'édition de génome lié de manière fonctionnelle à ladite séquence de promoteur. Le moyen d'édition de génome est: (a) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et de l'ARN guide (ARNg), et un gène de réparation; ou (b) un moyen qui comprend CRISPR/Cas9 formé à partir de la protéine Cas9 et d'ARNg. L'ARNg comporte: une région nucléotidique qui est complémentaire à une partie d'une région liée à l'expression d'une protéine associée à un trouble sur le génome d'un patient; et une région qui interagit avec la protéine Cas9.
(JA) 血友病に対する新規な遺伝子治療手段を提供するために、本発明は、血液凝固関連疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)を提供する。該ウイルスベクターは、肝臓特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されたゲノム編集手段をコードするポリヌクレオチド配列を含むウイルスゲノムを含み、該ゲノム編集手段が、(a)Cas9タンパク質とガイドRNA(gRNA)とから構成されるCRISPR/Cas9および修復用遺伝子を含む手段、または(b) Cas9タンパク質とgRNAとから構成されるCRISPR/Cas9を含む手段であり、該gRNAが、患者のゲノム上にある疾患関連タンパク質の発現と関係する領域の一部に対して相補的なヌクレオチド領域、およびCas9タンパク質と相互作用する領域を含む。
Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organización Regional Africana de la Propiedad Intelectual (ORAPI) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Organización Eurasiática de Patentes (OEAP) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Japonés (JA)
Idioma de la solicitud: Japonés (JA)