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1. (WO2017001554) UTRs INCREASING THE TRANSLATION EFFICIENCY OF RNA MOLECULES
Datos bibliográficos más recientes de la Oficina Internacional

Nº de publicación: WO/2017/001554 Nº de la solicitud internacional: PCT/EP2016/065297
Fecha de publicación: 05.01.2017 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 30.06.2016
CIP:
C12N 15/67 (2006.01)
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
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Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
63
Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión
67
Métodos generales para favorecer la expresión
Solicitantes:
ETHRIS GMBH [DE/DE]; Semmelweisstrasse 3 82152 Planegg, DE
Personas inventoras:
RUDOLPH, Carsten; DE
ANEJA, Manish Kumar; DE
FERIZI, Mehrije; DE
GEIGER, Johannes; DE
Mandataria/o:
VOSSIUS & PARTNER; Patentanwälte Rechtsanwälte mbB Siebertstraße 3 81675 München, DE
Datos de prioridad:
15174683.130.06.2015EP
Título (EN) UTRs INCREASING THE TRANSLATION EFFICIENCY OF RNA MOLECULES
(FR) RÉGIONS NON TRADUITES (UTR) AUGMENTANT L'EFFICACITÉ DE TRADUCTION DES MOLÉCULES D'ARN
Resumen:
(EN) Described is an RNA molecule comprising (a) a coding region coding for a polypeptide; and (b) upstream of said coding region one or more UTR(s) comprising the sequence as shown in SEQ ID NO:1 or a sequence which shows 1 to 4 substitutions in comparison to SEQ ID NO:1 and which results in an RNA molecule having the same or a higher translation efficiency as an RNA molecule comprising an UTR comprising SEQ ID NO:1; and/or (c) downstream of said coding region one or more UTR(s) comprising the sequence as shown in SEQ ID NO:2 or a sequence which shows 1 to 7 substitutions in comparison to SEQ ID NO:2 and which results in an RNA molecule having the same or a higher translation efficiency as an RNA molecule comprising an UTR comprising SEQ ID NO:2; wherein said polypeptide encoded by said coding region is not a cytochrome b-245 alpha polypeptide (CYBA). Moreover, described is a nucleic acid molecule encoding the RNA molecule according to the present invention. Further, described is a vector comprising the nucleic acid molecule according to the present invention and to a host cell comprising the vector according to the present invention. Further, described is a pharmaceutical composition comprising the RNA molecule according to the present invention and optionally a pharmaceutically acceptable carrier. Moreover, described is a kit comprising the RNA molecule according to the present invention. Finally, described is the use of one or more UTR(s) as defined in (b) and/or one or more UTR(s) as defined in (c) for increasing the efficiency of translating a coding region of an RNA molecule into a polypeptide or a protein encoded by said coding region.
(FR) La présente invention concerne une molécule d'ARN comprenant (a) une région codante codant pour un polypeptide ; et (b), en amont de ladite région codante, une ou plusieurs UTR comprenant la séquence telle que représentée dans SEQ ID NO : 1 ou une séquence qui présente 1 à 4 substitutions par rapport à SEQ ID NO : 1 et qui donne une molécule d'ARN possédant une efficacité de traduction identique ou supérieure sous la forme d'une molécule d'ARN comprenant une UTR comprenant SEQ ID NO : 1 et/ou (c), en aval de ladite région codante, une ou plusieurs UTR comprenant la séquence telle que représentée dans SEQ ID NO : 2 ou une séquence qui présente 1 à 7 substitutions par rapport à SEQ ID NO : 2 et qui donne une molécule d'ARN possédant une efficacité de traduction identique ou supérieure sous la forme d'une molécule d'ARN comprenant une UTR comprenant SEQ ID NO : 2 ; ledit polypeptide codé par ladite région codante n'étant pas un polypeptide cytochrome b-245 alpha (CYBA). De plus, l'invention concerne une molécule d'acide nucléique codant pour la molécule d'ARN selon la présente invention. L'invention concerne en outre un vecteur comprenant la molécule d'acide nucléique selon la présente invention et une cellule hôte comprenant le vecteur selon la présente invention. L'invention concerne en outre une composition pharmaceutique comprenant la molécule d'ARN selon la présente invention et, facultativement, un véhicule pharmaceutiquement acceptable. De plus, l'invention concerne un kit comprenant la molécule d'ARN selon la présente invention. Enfin, l'invention concerne l'utilisation d'une ou de plusieurs UTR telle que définies en (b) et/ou d'une ou de plusieurs UTR telles que définies en (c) pour augmenter l'efficacité de la traduction d'une région codante d'une molécule d'ARN dans un polypeptide ou une protéine codée par ladite région codante.
Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Organización Regional Africana de la Propiedad Intelectual (ORAPI) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Organización Eurasiática de Patentes (OEAP) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)
También publicado como:
EP3112469AU2016287436CA2990881IN201717045893KR1020180035789EP3317415
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