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1. (WO2015089419) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
Datos bibliográficos más recientes de la Oficina Internacional   

Nº de publicación: WO/2015/089419 Nº de la solicitud internacional: PCT/US2014/070057
Fecha de publicación: 18.06.2015 Fecha de presentación de la solicitud internacional: 12.12.2014
CIP:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01)
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA
61
CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE
K
PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO
48
Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
10
Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
9
Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen; Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas
14
Hidrolasas (3.)
16
actúan sobre los enlaces éster (3.1)
22
Ribonucleasas
C QUIMICA; METALURGIA
12
BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA
N
MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO
15
Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello
09
Tecnología del ADN recombinante
63
Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión
Solicitantes:
THE BROAD INSTITUTE INC. [US/US]; 415 Main Street Cambridge, MA 02142, US
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY [US/US]; 77 Massachusetts Ave. Cambridge, MA 02142, US
Personas inventoras:
DAHLMAN, James; US
PLATT, Randall, J.; US
ANDERSON, Daniel, G.; US
LANGER, Robert; US
ZHANG, Feng; US
Mandataria/o:
KOWALSKI, Thomas, J.; US
Datos de prioridad:
61/915,11812.12.2013US
61/915,14812.12.2013US
61/915,21512.12.2013US
62/010,44110.06.2014US
62/054,49024.09.2014US
Título (EN) DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
(FR) DÉLIVRANCE, UTILISATION ET APPLICATIONS THÉRAPEUTIQUES DES SYSTÈMES CRISPR-CAS ET COMPOSITIONS PERMETTANT DE CIBLER DES TROUBLES ET MALADIES AU MOYEN DE CONSTITUANTS DE DÉLIVRANCE SOUS FORME DE PARTICULES
Resumen:
(EN) The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery particle formulations and/or systems comprising one or more components of a CRISPR-Cas system, which are means for targeting sites for delivery. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle delivery formulations and/or systems. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.
(FR) L'invention concerne la délivrance, l'ingénierie et l'optimisation de systèmes, de procédés et de compositions servant à la manipulation de séquences et/ou d'activités de séquences cibles. L'invention concerne des formulations et/ou systèmes de particules de délivrance comprenant un ou plusieurs constituants d'un système CRISPR-Cas, qui sont des moyens permettant de cibler des sites de délivrance. Les formulations de particules de délivrance de l'invention sont de préférence des formulations et/ou systèmes de délivrance sous forme de nanoparticules. L'invention concerne par ailleurs des vecteurs et des systèmes de vecteurs, certains d'entre eux codant pour un ou plusieurs constituants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procédés de conception et d'utilisation de ces vecteurs. L'invention concerne en outre des procédés pour conduire la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin de garantir une spécificité accrue pour la reconnaissance de cible et l'évitement de toxicité, et d'éditer ou de modifier un site cible d'un locus génomique d'intérêt afin de modifier ou d'améliorer l'état d'une maladie ou d'une pathologie.
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Estados designados: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Oficina Eurasiática de Patentes (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Oficina Europea de Patentes (OEP) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Organización Africana de la Propiedad Intelectual (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Idioma de publicación: Inglés (EN)
Idioma de la solicitud: Inglés (EN)