(EN) Provided herein are fusion protein comprising: an effector domain comprising a catalytic domain of a deubiquitinase, or a functional fragment or functional variant thereof; and a targeting domain comprising a moiety that specifically binds a mitochondrial protein. Also provided herein are methods of using the fusion proteins to treat a disease, including genetic diseases.
(FR) La présente invention concerne une protéine de fusion comprenant : un domaine effecteur comprenant un domaine catalytique d'une désubiquitinase, ou un fragment fonctionnel ou un variant fonctionnel associé ; et un domaine de ciblage comprenant une fraction qui se lie spécifiquement à une protéine mitochondriale. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation des protéines de fusion pour traiter une maladie, notamment des maladies génétiques.