(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). In addition, the present application provides materials and methods for (1) modifying the transcription start site of exon1a to render the transcription start site non-functioning, (2) deleting the transcription site of exon1a, (3) deleting exon1a, or (4) deleting of the expanded hexanucleotide repeat within or near the C9ORF72 gene, or any combinations of (1)-(4), above in a cell by genome editing.
(FR) La présente demande concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA). De plus, la présente demande concerne des matériaux et des méthodes pour (1) modifier le site d'initiation de la transcription de l'exon1a pour rendre le site d'initiation de la transcription non fonctionnel, (2) effectuer une délétion du site de transcription de l'exon1a, (3) effectuer une délétion d l'exon1a, ou (4) supprimer la répétition hexanucléotidique multipliée dans le gène C9ORF72 ou à proximité de celui-ci, ou des combinaisons quelconques des étapes (1) à (4) susmentionnées dans une cellule par édition génomique.