(EN) The disclosure provides a novel method for treating genetic disorders where a peptide sequence targets proteins produced via gene therapy into exosomes. These protein-loaded exosomes can enter into non-transduced cells and correct pathology. Also, gene therapy compositions, protein replacement therapy composition, pharmaceutical compositions, methods of treatment, and uses of the gene therapy compositions and the recombinant proteins are also disclosed. The method can also be used to improve in vitro recombinant protein yield.
(FR) L'invention concerne un nouveau procédé de traitement de troubles génétiques selon lequel une séquence peptidique cible des protéines produites par thérapie génique dans des exosomes. Ces exosomes chargés de protéines peuvent pénétrer dans des cellules non transduites et corriger une pathologie. L'invention concerne également des compositions de thérapie génique, une composition de thérapie de remplacement de protéines, des compositions pharmaceutiques, des procédés de traitement et des utilisations des compositions de thérapie génique et des protéines recombinantes. Le procédé peut également être utilisé pour améliorer le rendement de protéines recombinantes in vitro.