(EN) Disclosed herein are polypeptides for use in treating diseases associated with pathogenic genomic repeat sequences, such as neurological disorders. Also disclosed are nucleic acid molecules and vectors that encode such polypeptides. Therapeutic uses and methods for treating such diseases are also disclosed; in particular, therapeutic uses and methods comprising complementary pairs and combinations of therapeutic polypeptides, nucleic acids or vectors. Also disclosed is a method and associated peptides and nucleic acids for active, long-term delivery of therapeutic molecules to target cells in vivo or in vitro.
(FR) La divulgation concerne des polypeptides destinés à être utilisés dans le traitement de maladies associées à des séquences de répétition génomique pathogènes, telles que des troubles neurologiques. La divulgation concerne également des molécules d'acide nucléique et des vecteurs codant de tels polypeptides. La divulgation concerne en outre des utilisations thérapeutiques et des méthodes de traitement de telles maladies ; en particulier, des utilisations thérapeutiques et des méthodes comprenant des paires complémentaires et des combinaisons de polypeptides thérapeutiques, d'acides nucléiques ou de vecteurs. La divulgation concerne enfin une méthode ainsi que des peptides et des acides nucléiques associés pour une administration active et à long terme de molécules thérapeutiques dans des cellules cibles in vivo ou in vitro.
