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1. WO2020198160 - TARGETED ACTIVE GENE EDITING AGENT AND METHODS OF USE

Publication Number WO/2020/198160
Publication Date 01.10.2020
International Application No. PCT/US2020/024289
International Filing Date 23.03.2020
IPC
A61K 39/00 2006.01
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
39Medicinal preparations containing antigens or antibodies
Applicants
  • SPOTLIGHT THERAPEUTICS [US]/[US]
Inventors
  • JAYARAM, Hariharan
  • ESTRIN, Eric
  • ASTARITA, Jillian
Agents
  • COWLES, Cristin H.
Priority Data
62/822,52922.03.2019US
Publication Language English (EN)
Filing Language English (EN)
Designated States
Title
(EN) TARGETED ACTIVE GENE EDITING AGENT AND METHODS OF USE
(FR) AGENT ACTIF CIBLÉ D'ÉDITION DE GÈNES ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abstract
(EN)
Methods and compositions related to intracellular delivery of gene editing proteins are provided. The invention relates to compositions and methods for transporting gene editing polypeptides, such as Cas9 or Cas12, into a cell ex vivo or in vivo. The invention includes a targeted active gene editing (TAGE) agent that includes an antigen binding polypeptide that specifically binds to an extracellular cell membrane-bound molecule, and a site-directed modifying polypeptide that recognizes a nucleic acid sequence. The antigen binding polypeptide and the site-directed modifying polypeptide are stably associated such that the site-directed modifying polypeptide can be internalized into a cell displaying the extracellular cell membrane-bound molecule.
(FR)
L'invention concerne des procédés et des compositions associés à l'administration intracellulaire de protéines d'édition de gènes. L'invention concerne des compositions et des procédés de transport de polypeptides d'édition de gènes, tels que Cas9 ou Cas12, dans une cellule ex vivo ou in vivo. L'invention comprend un agent actif ciblé d'édition de gènes (TAGE) qui comprend un polypeptide de liaison à l'antigène qui se lie spécifiquement à une molécule liée à une membrane cellulaire extracellulaire et un polypeptide de modification dirigé sur un site qui reconnaît une séquence d'acide nucléique. Le polypeptide de liaison à l'antigène et le polypeptide de modification dirigé sur un site sont associés de manière stable de sorte que le polypeptide de modification dirigé sur un site peut être internalisé dans une cellule présentant la molécule liée à la membrane cellulaire extracellulaire.
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