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1. WO2020198151 - TARGETED ACTIVE GENE EDITING AGENT AND METHODS OF USE

Publication Number WO/2020/198151
Publication Date 01.10.2020
International Application No. PCT/US2020/024249
International Filing Date 23.03.2020
IPC
C07K 16/28 2006.01
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
16Immunoglobulins, e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
18against material from animals or humans
28against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
C07K 16/46 2006.01
CCHEMISTRY; METALLURGY
07ORGANIC CHEMISTRY
KPEPTIDES
16Immunoglobulins, e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
46Hybrid immunoglobulins
C12N 15/63 2006.01
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
Applicants
  • SPOTLIGHT THERAPEUTICS [US]/[US]
Inventors
  • JAYARAM, Hariharan
  • MEPANI, Rina
  • RICHARDSON, Christopher
  • STRUTT, Steven
  • ESTRIN, Eric
  • ASTARITA, Jillian
  • WEI, Spencer
  • MALDONADO, Roberto
Agents
  • COWLES, Cristin, H.
Priority Data
62/822,54222.03.2019US
62/822,55922.03.2019US
62/822,72822.03.2019US
62/913,00809.10.2019US
62/913,03409.10.2019US
62/976,79014.02.2020US
62/976,82714.02.2020US
Publication Language English (EN)
Filing Language English (EN)
Designated States
Title
(EN) TARGETED ACTIVE GENE EDITING AGENT AND METHODS OF USE
(FR) AGENT D'ÉDITION DE GÈNE ACTIF CIBLÉ ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abstract
(EN)
Methods and compositions related to intracellular delivery of gene editing proteins are provided. The invention relates to compositions and methods for transporting gene editing polypeptides, such as Cas9 or Cas12, into a cell ex vivo or in vivo. The invention includes a targeted active gene editing (TAGE) agent that includes an extracellular cell membrane binding moiety, e.g., an antigen binding polypeptide, a cell penetrating peptide (CPP), a ligand, or combinations thereof, that specifically binds to an extracellular cell membrane-bound molecule (e.g., a cell surface molecule), and a site-directed modifying polypeptide that recognizes a nucleic acid sequence. The extracellular cell membrane binding moiety (e.g., antigen binding polypeptide, CPP, or ligand) and the site-directed modifying polypeptide are stably associated such that the site-directed modifying polypeptide can be internalized into a cell, such as one displaying an extracellular cell membrane-bound molecule recognized by the extracellular cell membrane binding moiety.
(FR)
L'invention concerne des procédés et des compositions liés à l'administration intracellulaire de protéines d'édition de gène. L'invention concerne des compositions et des procédés de transport de polypeptides d'édition de gènes, tels que Cas9 ou Cas12, dans une cellule ex vivo ou in vivo. L'invention comprend un agent d'édition de gène actif ciblé (TAGE) qui comprend une fraction de liaison de membrane cellulaire extracellulaire, par exemple, un polypeptide de liaison à un antigène, un peptide de pénétration cellulaire (CPP), un ligand, ou des combinaisons de ceux-ci, qui se lie spécifiquement à une molécule liée à une membrane cellulaire extracellulaire (par exemple, une molécule de surface cellulaire), et un polypeptide de modification dirigé sur un site qui reconnaît une séquence d'acide nucléique. La fraction de liaison à la membrane cellulaire extracellulaire (par exemple, un polypeptide de liaison à l'antigène, un CPP ou un ligand) et le polypeptide de modification dirigé sur un site sont associés de manière stable de telle sorte que le polypeptide de modification dirigé sur un site peut être internalisé dans une cellule, telle qu'une molécule liée à une membrane cellulaire extracellulaire reconnue par la fraction de liaison de membrane cellulaire extracellulaire.
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