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1. WO2020001793 - ARTIFICIAL NUCLEIC ACIDS FOR RNA EDITING

Publication Number WO/2020/001793
Publication Date 02.01.2020
International Application No. PCT/EP2018/067718
International Filing Date 29.06.2018
IPC
C CHEMISTRY; METALLURGY
12
BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
N
MICRO-ORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICRO-ORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15
Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09
Recombinant DNA-technology
11
DNA or RNA fragments; Modified forms thereof
C12N 15/11 (2006.01)
CPC
C12N 15/111
C12N 2310/11
Applicants
  • EBERHARD-KARLS-UNIVERSITÄT TÜBINGEN [DE/DE]; Geissweg 3 72076 Tübingen, DE
Inventors
  • WETTENGEL, Jacqueline; DE
  • STAFFORST, Thorsten; DE
  • REAUTSCHNIG, Philipp; DE
  • MERKLE, Tobias; DE
Agents
  • VON STOSCH, Andreas; DE
  • LEHMBACHER, Michael; DE
  • EICHELBAUM, Kornelia; DE
  • WEISS, Adilka Dorothea; DE
  • SCHARPING, Marion; DE
Priority Data
Publication Language English (EN)
Filing Language English (EN)
Designated States
Title
(EN) ARTIFICIAL NUCLEIC ACIDS FOR RNA EDITING
(FR) ACIDES NUCLÉIQUES ARTIFICIELS POUR ÉDITION D'ARN
Abstract
(EN)
The present invention concerns artificial nucleic acids for site-directed editing of a target RNA. In particular, the present invention provides artificial nucleic acids capable of site-directed editing of endogenous transcripts by harnessing an endogenous deaminase. Further, the present invention provides artificial nucleic acids for sited-directed editing of a target RNA, which are chemically modified, in particular according to a modification pattern as described herein. The invention also comprises a vector encoding said artificial nucleic acid and a composition comprising said artificial nucleic acid. Moreover, the invention provides the use of the artificial nucleic acid, the composition or the vector for site-directed editing of a target RNA or for in vitro diagnosis. In addition, the artificial nucleic acid, the composition or the vector as described herein are provided for use as a medicament or for use in diagnosis of a disease or disorder.
(FR)
La présente invention concerne des acides nucléiques artificiels pour l'édition dirigée sur un site d'un ARN cible. En particulier, la présente invention concerne des acides nucléiques artificiels capables d'édition dirigée sur un site de transcrits endogènes grâce à la mobilisation d'une désaminase endogène. En outre, la présente invention concerne des acides nucléiques artificiels pour l'édition dirigée sur un site d'un ARN cible, qui sont chimiquement modifiés, en particulier selon un motif de modification tel que décrit ici. L'invention concerne également un vecteur codant pour ledit acide nucléique artificiel et une composition comprenant ledit acide nucléique artificiel. De plus, l'invention concerne l'utilisation de l'acide nucléique artificiel, de la composition ou du vecteur pour l'édition dirigée sur un site d'un ARN cible ou pour le diagnostic in vitro. De plus, l'acide nucléique artificiel, la composition ou le vecteur tels que décrits ici sont destinés à être utilisés en tant que médicament ou dans le diagnostic d'une maladie ou d'un trouble.
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