(EN) A method for in utero genome editing, the method comprising administering to a subject an adenoviral vector, wherein the subject is a fetus, the adenoviral vector comprising CRISPR-mediated base editor and a guide RNA (gRNA), the gRNA targeting a mutation in a therapeutic gene; and introducing a modified codon in the therapeutic gene by base editing the therapeutic gene, wherein the base editing is performed by the adenoviral vector, an adeno-associated viral vector or lipid based nanoparticle.
(FR) L'invention concerne un procédé pour l'édition in vivo du génome, le procédé consistant à administrer à un sujet un vecteur adénoviral, le sujet étant un fœtus, le vecteur adénoviral comprenant un éditeur de base médié par CRISPR et un ARN guide (ARNg), l'ARNg ciblant une mutation dans un gène thérapeutique; et introduire un codon modifié dans le gène thérapeutique par édition de base du gène thérapeutique, l'édition de base étant effectuée par le vecteur adénoviral, une nanoparticule à base de lipide ou un vecteur viral adéno-associé.