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1. (WO2019028023) METHODS AND COMPOSITIONS FOR ASSESSING CRISPR/CAS-MEDIATED DISRUPTION OR EXCISION AND CRISPR/CAS-INDUCED RECOMBINATION WITH AN EXOGENOUS DONOR NUCLEIC ACID IN VIVO
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Pub. No.: WO/2019/028023 International Application No.: PCT/US2018/044606
Publication Date: 07.02.2019 International Filing Date: 31.07.2018
IPC:
A01K 67/027 (2006.01)
A HUMAN NECESSITIES
01
AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
K
ANIMAL HUSBANDRY; CARE OF BIRDS, FISHES, INSECTS; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
67
Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New breeds of animals
027
New breeds of vertebrates
Applicants:
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591, US
Inventors:
GONG, Guochun; US
HUNT, Charleen; US
BRYDGES, Susannah; US
HARTFORD, Suzanne; US
FRENDEWEY, David; US
ZAMBROWICZ, Brian; US
MURPHY, Andrew J.; US
Agent:
SCHILLING, Stephen H.; US
LIEBESCHUETZ, Joe; US
CELLI, Rosemarie; US
SATHER, Susan; US
O'CONNOR, Daniel J.; US
HIGBEE, Zachary A.; US
CHANG, Cindy; US
Priority Data:
62/539,27931.07.2017US
Title (EN) METHODS AND COMPOSITIONS FOR ASSESSING CRISPR/CAS-MEDIATED DISRUPTION OR EXCISION AND CRISPR/CAS-INDUCED RECOMBINATION WITH AN EXOGENOUS DONOR NUCLEIC ACID IN VIVO
(FR) PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR ÉVALUER UNE DISRUPTION OU UNE EXCISION MÉDIÉE PAR CRISPR/CAS ET UNE RECOMBINAISON INDUITE PAR CRISPR/CAS À L'AIDE D'UN ACIDE NUCLÉIQUE DONNEUR EXOGÈNE IN VIVO
Abstract:
(EN) Methods and compositions are provided for assessing CRISPR/Cas-mediated non-homologous end joining (NHEJ) activity and/or CRISPR/Cas-induced recombination of a target genomic locus with an exogenous donor nucleic acid in vivo or ex vivo. The methods and compositions employ non-human animals comprising a CRISPR reporter such as a genomically integrated CRISPR reporter for detecting and measuring targeted excision of a sequence between two CRISPR/Cas nuclease cleavage sites or disruption of a sequence near a CRISPR/Cas nuclease cleavage site and/or measuring CRISPR/Cas-induced recombination of the CRISPR reporter with an exogenous donor nucleic acid to convert the coding sequence for a first reporter protein to the coding sequence for a different second reporter protein. Methods and compositions are also provided for making and using these non-human animals.
(FR) La présente invention concerne des procédés et des compositions pour évaluer l'activité de ligature d'extrémités non homologues (NHEJ) médiée par CRISPR/Cas et/ou la recombinaison induite par CRISPR/Cas d'un locus génomique cible à l'aide d'un acide nucléique donneur exogène in vivo ou ex vivo. Les procédés et compositions utilisent des animaux non humains comprenant un rapporteur CRISPR tel qu'un rapporteur à CRISPR intégré dans le génome pour détecter et mesurer l'excision ciblée d'une séquence entre deux sites de clivage de la nucléase CRISPR/Cas ou la disruption d'une séquence à proximité d'un site de clivage de la nucléase CRISPR/Cas et/ou pour mesurer la recombinaison induite par CRISPR/Cas du rapporteur CRISPR à l'aide d'un acide nucléique donneur exogène pour convertir la séquence codant pour une première protéine rapporteur en une séquence codant pour une seconde protéine rapporteur différente. Des procédés et des compositions pour obtenir et utiliser ces animaux non humains sont en outre décrits.
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Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)