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1. (WO2019005957) GENETICALLY-MODIFIED T CELLS COMPRISING A MODIFIED INTRON IN THE T CELL RECEPTOR ALPHA GENE
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Pub. No.: WO/2019/005957 International Application No.: PCT/US2018/039740
Publication Date: 03.01.2019 International Filing Date: 27.06.2018
IPC:
A61K 39/00 (2006.01) ,A61K 35/17 (2015.01) ,C12N 5/0783 (2010.01)
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
K
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
39
Medicinal preparations containing antigens or antibodies
[IPC code unknown for A61K 35/17]
C CHEMISTRY; METALLURGY
12
BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
N
MICRO-ORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICRO-ORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
5
Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
07
Animal cells or tissues
071
Vertebrate cells or tissues, e.g. human cells or tissues
078
Cells from blood or from the immune system
0783
T cells; NK cells; Progenitors of T or NK cells
Applicants:
PRECISION BIOSCIENCES, INC. [US/US]; 302 E. Pettigrew Street Dibrell Building, Suite A-100 Durham, NC 27701, US
Inventors:
JANTZ, Derek; US
SMITH, James, Jefferson; US
BEARD, Clayton; US
Agent:
TWOMEY, Michael, J.; US
Priority Data:
62/527,84530.06.2017US
62/579,47331.10.2017US
Title (EN) GENETICALLY-MODIFIED T CELLS COMPRISING A MODIFIED INTRON IN THE T CELL RECEPTOR ALPHA GENE
(FR) LYMPHOCYTES T GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉS COMPRENANT UN INTRON MODIFIÉ DANS LE GÈNE ALPHA DU RÉCEPTEUR DES LYMPHOCYTES T
Abstract:
(EN) The present invention provides a genetically-modified T cell comprising in its genome a modified human T cell receptor alpha gene. The modified T cell receptor alpha gene comprises an exogenous sequence of interest inserted into an intron within the T cell receptor alpha gene that is positioned 5' upstream of TRAC exon 1. The exogenous sequence of interest can comprise an exogenous splice acceptor site and/or a poly A signal, which disrupts expression of the T cell receptor alpha subunit. The sequence of interest can also include a coding sequence for a polypeptide, such as a chimeric antigen receptor. Additionally, the endogenous splice donor site and the endogenous splice acceptor site flanking the intron are unmodified and/or remain functional. The invention further provides compositions and methods for producing the genetically-modified cell, and populations of the cell, and methods for the treatment of a disease, such as cancer, using such cells.
(FR) La présente invention concerne un lymphocyte T génétiquement modifié comprenant dans son génome un gène alpha du récepteur des lymphocytes T humains modifiés. Le gène alpha des récepteurs des lymphocytes T modifiés comprend une séquence exogène d'intérêt insérée dans un intron à l'intérieur du gène alpha du récepteur des lymphocytes T qui est positionné en 5' en amont de l'exon 1 TRAC. La séquence exogène d'intérêt peut comprendre un site accepteur d'épissage exogène et/ou un signal poly A, qui interrompt l'expression de la sous-unité alpha du récepteur des lymphocytes T. La séquence d'intérêt peut également comprendre une séquence codant pour un polypeptide, tel qu'un récepteur d'antigène chimérique. De plus, le site donneur d'épissage endogène et le site accepteur d'épissage endogène flanquant l'intron sont non modifiés et/ou restent fonctionnels. L'invention concerne en outre des compositions et des procédés de production de la cellule génétiquement modifiée, et des populations de la cellule, ainsi que des procédés de traitement d'une maladie, telle qu'un cancer, à l'aide de telles cellules.
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Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)