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1. (WO2018223081) OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
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Pub. No.: WO/2018/223081 International Application No.: PCT/US2018/035721
Publication Date: 06.12.2018 International Filing Date: 01.06.2018
IPC:
C07H 21/02 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
[IPC code unknown for C07H 21/02][IPC code unknown for C07H 21/04][IPC code unknown for C12N 15/113]
Applicants:
WAVE LIFE SCIENCES LTD. [SG/SG]; 7 Straits View #12-00 Marina One East Tower Singapore 018936, SG
PFIZER INC. [US/US]; ATTN: Legal Patent Department Chief IP Counsel 235 East 42nd Street New York, New York 10017, US
Inventors:
VARGEESE, Chandra; US
IWAMOTO, Naoki; US
BUTLER, David Charles Donnell; US
MARAPPAN, Subramanian; US
LU, Genliang; US
ZHANG, Jason Jingxin; US
VATHIPADIEKAL, Vinod; US
APPONI, Luciano Henrique; US
WISNIEWSKA, Hanna Maria; US
CHENG, Xiayun; US
Agent:
LI, Xiaodong; US
ADATO, Ronen; US
AUGST, Alexander D.; US
BUTEAU, Kristen C.; US
BYCHOWSKI, Meaghan E.; US
HAULBROOK, William R.; US
JARRELL, Brenda Herschbach; US
KLEIN, Daniel A.; US
LI, Bin; US
LYON, Charles E.; US
MEDINA, Rolando; US
MONROE, Margo R.; US
NGUYEN, Suzanne P.; US
PACE, Nicholas J.; US
PYSHER, Paul A.; US
REARICK, John P.; US
REESE, Brian E.; US
SAHR, Robert N.; US
SCHONEWALD, Stephanie L.; US
SHAIKH, Nishat A.; US
SHINALL, Michael A.; US
SHORE, David E.; US
SMITH, Maria C.; US
SUH, Su Kyung; US
VETTER, Michael L.; US
VRABLIK, Tracy L.; US
Priority Data:
62/514,76902.06.2017US
62/670,69811.05.2018US
Title (EN) OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
(FR) COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
Abstract:
(EN) Among other things, the present disclosure provides designed PNPLA3 oligonucleotides, compositions, and methods thereof. In some embodiments, provided oligonucleotide compositions provide improved single-stranded RNA interference and/or RNase H-mediated knockdown. Among other things, the present disclosure encompasses the recognition that structural elements of oligonucleotides, such as base sequence, chemical modifications (e.g., modifications of sugar, base, and/or internucleotidic linkages) or patterns thereof, conjugation with additional chemical moieties, and/or stereochemistry [e.g., stereochemistry of backbone chiral centers (chiral internucleotidic linkages)], and/or patterns thereof, can have significant impact on oligonucleotide properties and activities, e.g., RNA interference (RNAi) activity, stability, delivery, etc. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions, for example, in RNA interference and/or RNase H-mediated knockdown.
(FR) La présente invention concerne entre autres des oligonucléotides PNPLA3 conçus, des compositions et des procédés associés. Dans certains modes de réalisation, les compositions d'oligonucléotides proposées permettent une interférence d'ARN simple brin améliorée et/ou une inactivation médiée par la RNase H. Entre autres, la présente invention inclut la reconnaissance du fait que des éléments structuraux d'oligonucléotides, tels que la séquence de bases, des modifications chimiques (par exemple, des modifications de liaisons sucre, de bases et/ou internucléotidiques) ou des motifs de celles-ci, la conjugaison avec des fractions chimiques supplémentaires, et/ou la stéréochimie [par exemple, la stéréochimie de centres chiraux du squelette carboné (liaisons internucléotidiques chirales)], et/ou des motifs de celles-ci, peuvent avoir un impact significatif sur des propriétés et des activités d'oligonucléotides, par exemple, l'activité d'interférence d'ARN (ARNi), la stabilité, la distribution, etc. Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des méthodes de traitement de maladies à l'aide de compositions d'oligonucléotides proposées, par exemple, dans une interférence d'ARN et/ou une inactivation médiée par la RNase H.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
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Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)