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1. (WO2018146588) SYNP88, A PROMOTER FOR THE SPECIFIC EXPRESSION OF GENES IN RETINAL GANGLION CELLS
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Pub. No.: WO/2018/146588 International Application No.: PCT/IB2018/050696
Publication Date: 16.08.2018 International Filing Date: 05.02.2018
IPC:
A61K 48/00 (2006.01)
A HUMAN NECESSITIES
61
MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
K
PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
48
Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
Applicants:
FRIEDRICH MIESCHER INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH [CH/CH]; Maulbeerstrasse 66 4058 Basel, CH
Inventors:
ROSKA, Botond; CH
JUETTNER, Josephine; CH
Agent:
FAVRE, Nicolas; CH
Priority Data:
17155193.008.02.2017EP
Title (EN) SYNP88, A PROMOTER FOR THE SPECIFIC EXPRESSION OF GENES IN RETINAL GANGLION CELLS
(FR) SYNP88 UTILISÉ COMME PROMOTEUR POUR L'EXPRESSION SPÉCIFIQUE DE GÈNES DANS DES CELLULES GANGLIONNAIRES RÉTINIENNES
Abstract:
(EN) The present invention provides an isolated nucleic acid molecule comprising, or consisting of, the nucleic acid sequence of SEQ ID NO:1 or a nucleic acid sequence of at least 1800 bp having at least 80% identity to said sequence of SEQ ID NO:1, wherein said isolated nucleic acid molecule specifically leads to the expression in retinal ganglion cells of a gene when operatively linked to a nucleic acid sequence coding for said gene.
(FR) La présente invention concerne une molécule d'acide nucléique isolée comprenant la séquence d'acide nucléique de SEQ ID NO : 1 ou une séquence d'acide nucléique d'au moins 1 800 paires de bases présentant au moins 80 % d'identité avec ladite séquence de SEQ ID NO : 1, ou consistant en l'une ou l'autre de ces séquences, ladite molécule d'acide nucléique isolée entraînant spécifiquement l'expression d'un gène dans les cellules ganglionnaires rétiniennes, une fois fonctionnellement liée à une séquence d'acide nucléique codant pour ledit gène.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)