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1. (WO2018087267) TRUNCATED VON WILLEBRAND FACTOR POLYPEPTIDES FOR TREATING HEMOPHILIA
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Pub. No.: WO/2018/087267 International Application No.: PCT/EP2017/078834
Publication Date: 17.05.2018 International Filing Date: 10.11.2017
IPC:
A61K 38/36 (2006.01) ,A61K 38/37 (2006.01) ,C07K 14/755 (2006.01) ,A61P 7/04 (2006.01)
Applicants: CSL BEHRING RECOMBINANT FACILITY AG[CH/CH]; Wankdorfstrasse 10 3014 Bern, CH
Inventors: SCHULTE, Stefan; DE
WEIMER, Thomas; DE
PESTEL, Sabine; DE
METZNER, Hubert; DE
DOWER, Steve; AU
Agent: LUDWIG, Holger; DE
HAUSER, Hans-Peter; DE
BINSACK, Beate; DE
PETER, Beate; DE
Priority Data:
16198501.511.11.2016EP
Title (EN) TRUNCATED VON WILLEBRAND FACTOR POLYPEPTIDES FOR TREATING HEMOPHILIA
(FR) POLYPEPTIDES DU FACTEUR DE VON WILLEBRAND TRONQUÉ POUR LE TRAITEMENT DE L'HÉMOPHILIE
Abstract:
(EN) The invention pertains to a polypeptide comprising a truncated von Willebrand Factor (VWF) and a half-life extending moiety, for use in the treatment of a blood coagulation disorder, said treatment comprising administering the polypeptide to a subject having a blood coagulation disorder and having endogenous Factor VIII (FVIII), wherein the activity level of endogenous FVIII in said subject before treatment with said polypeptide is reduced relative to the activity level of FVIII in normal human plasma (NHP) provided that the activity level of endogenous FVIII in said subject is at least 0.5% of the activity level of endogenous FVIII in normal human plasma (NHP), wherein the polypeptide is capable of binding to endogenous FVIII and wherein the endogenous FVIII level is increased following administration of said polypeptide.
(FR) L'invention concerne un polypeptide comprenant un facteur de von Willebrand (VWF) tronqué et une partie allongeant la demi-vie, destiné à être utilisé dans le traitement d'un trouble de la coagulation sanguine, ledit traitement comprenant l'administration du polypeptide à un patient atteint d'un trouble de la coagulation sanguine et possédant le facteur VIII endogène (FVIII), le niveau d'activité du FVIII endogène dudit patient avant traitement avec ledit polypeptide étant plus faible que le niveau d'activité du FVIII du plasma humain normal (NHP, pour "normal human plasma") sous réserve que le niveau d'activité du FVIII endogène dudit patient soit d'au moins 0,5 % du niveau d'activité du FVIII endogène du plasma humain normal (NHP), le polypeptide étant apte à se lier au FVIII endogène et le niveau de FVIII endogène étant augmenté suite à l'administration dudit polypeptide.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)