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1. (WO2018085962) BASE ACETAMIDE GLYCERIN ETHER MOLECULE, CHEMICAL SYNTHESIS METHOD THEREFOR, AND APPLICATIONS THEREOF IN FIELD OF GENE THERAPY
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Pub. No.: WO/2018/085962 International Application No.: PCT/CN2016/000712
Publication Date: 17.05.2018 International Filing Date: 27.12.2016
IPC:
C07D 473/34 (2006.01) ,C07D 473/18 (2006.01) ,C07D 239/54 (2006.01) ,C07D 239/47 (2006.01) ,A61K 9/127 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/88 (2006.01)
Applicants: PEKING UNIVERSITY[CN/CN]; Peking University Health Science Center, 38# Xueyuan Road, Haidian District Beijing 100191, CN
Inventors: YANG, Zhenjun; CN
WANG, Chao; CN
SUN, jing; CN
Agent: KELONG INTERNATIONAL INTELLECTUAL PROPERTY AGENCY LTD.; CN
Priority Data:
201611002249.109.11.2016CN
Title (EN) BASE ACETAMIDE GLYCERIN ETHER MOLECULE, CHEMICAL SYNTHESIS METHOD THEREFOR, AND APPLICATIONS THEREOF IN FIELD OF GENE THERAPY
(FR) MOLÉCULE D'ÉTHER DE GLYCÉRINE D'ACÉTAMIDE DE BASE, SON PROCÉDÉ DE SYNTHÈSE CHIMIQUE ET SES APPLICATIONS DANS LE DOMAINE DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE
(ZH) 一种碱基乙酰胺甘油醚分子,其化学合成方法及其在基因治疗领域的应用
Abstract: front page image
(EN) Disclosed in the present invention are a base acetamide glycerin ether molecule, a chemical synthesis method therefor, and applications thereof in the field of gene delivery. The molecule has an amphiphilic structure represented by formula (I), that is, a base-1-acetic acid is used as a hydrophilic head, and an amide bond is connected to glycerol aliphatic ether serving as a hydrophobic tail, so as to form an amphiphilic molecule. The Base group is common nature purine and a pyrimidine base, and the R group is a saturated or unsaturated aliphatic carbon chain. The compound can be prepared by means of an activated derivative of the base-1-acetic acid and 2, 3-dialkoxyl-1-propylamine, prices of the raw materials are low, and the synthesis method is simple. The compound can be used to prepare liposome and other supramolecular structures, and does not have obvious cytotoxicity. The base of the head of the compound can be combined with nucleic acid, and can carry the nucleic acid to enter a cell membrane. Accordingly, the compound has the potential of becoming a new non-cationic gene vector, and can be widely used in the field of gene therapy.
(FR) La présente invention concerne une molécule d'éther de glycérine d'acétamide de base, son procédé de synthèse chimique, et ses applications dans le domaine de l'administration de gènes. La molécule a une structure amphiphile représentée par la formule (I), c'est-à-dire, une base 1 de l'acide acétique est utilisé en tant que tête hydrophile, et une liaison amide est reliée à l'éther aliphatique de glycérol servant de queue hydrophobe, de manière à former une molécule amphiphile. Le groupe de base est une purine de nature commune et une base de pyrimidine, et le groupe R est une chaîne de carbone aliphatique saturée ou insaturée. Le composé peut être préparé au moyen d'un dérivé activé de la base 1 de l'acide acétique et de 2, 3-dialcoxyl-1-propylamine. Les prix des matières premières sont faibles, et le procédé de synthèse est simple. Le composé peut être utilisé pour préparer des liposomes et d'autres structures supramoléculaires, et ne présente pas de cytotoxicité apparente La base de la tête du composé peut être combinée avec un acide nucléique, et peut transporter l'acide nucléique pour entrer dans une membrane cellulaire. Par conséquent, le composé a le potentiel de devenir un nouveau vecteur de gène non cationique, et peut être largement utilisé dans le domaine de la thérapie génique.
(ZH) 本发明公开了一种碱基乙酰胺甘油醚分子,其化学合成方法及其在基因转运中的应用。该分子具有如式(I)所示的两亲性结构,即以碱基-1-乙酸为亲水性头部,通过酰胺键连接作为疏水性尾部的甘油脂肪醚,形成一个两亲性分子。其中Base基团为常见的天然嘌呤和嘧啶碱基,R基团为饱和或不饱和的脂肪族碳链。该化合物可以通过碱基-1-乙酸的活化衍生物与2,3-二烷氧基-1-丙胺反应制得,原料廉价,合成方法简单。该化合物可制备成脂质体等超分子结构,且没有明显的细胞毒性,其头部的碱基能够结合核酸,并运载核酸进入细胞膜。因而,该化合物具有成为新型非阳离子基因载体的潜力,在基因治疗领域将得到广泛应用。
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: Chinese (ZH)
Filing Language: Chinese (ZH)