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1. (WO2018080541) METHOD FOR TREATING AUTOIMMUNE DISEASE USING CD4 T-CELLS WITH ENGINEERED STABILIZATION OF EXPRESSION OF ENDOGENNOUS FOXP3 GENE
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Pub. No.: WO/2018/080541 International Application No.: PCT/US2016/059729
Publication Date: 03.05.2018 International Filing Date: 31.10.2016
IPC:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 5/0783 (2010.01) ,C12N 15/66 (2006.01)
Applicants: SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE)[US/US]; 1900 Ninth Avenue Seattle, WA 98101, US
Inventors: SCHARENBERG, Andrew M.; US
RAWLINGS, David J.; US
TORGERSON, Troy; US
Agent: FURMAN, Eric S.; US
Priority Data:
Title (EN) METHOD FOR TREATING AUTOIMMUNE DISEASE USING CD4 T-CELLS WITH ENGINEERED STABILIZATION OF EXPRESSION OF ENDOGENNOUS FOXP3 GENE
(FR) MÉTHODE DE TRAITEMENT DE MALADIES AUTO-IMMUNES À L'AIDE DE CELLULES T CD4 MODIFIÉES EN VUE D'OBTENIR UNE STABILISATION DE L'EXPRESSION DU GÈNE FOXP3 ENDOGÈNE
Abstract: front page image
(EN) Disclosed are methods of making a genetically cell that expressed FOXP3 and methods of treatment. In some embodiments, the method can providing a first nucleotide sequence, wherein the first nucleotide sequence comprises a coding strand, the coding strand comprising one or more regulatory elements and a FOXP3 gene or portion thereof providing a nuclease and performing a gene editing process on the first nucleotide sequence, which edits said one or more regulatory elements, and optionally edits the FOXP3 gene or portion thereof. Methods of treating a subject suffering from an autoimmune disease and subjects suffering the effects of organ transplantation are also provided.
(FR) L'invention concerne des méthodes permettant de produire des cellules génétiquement modifiées qui expriment FOXP3, et des méthodes de traitement. Dans certains modes de réalisation, la méthode peut fournir une première séquence nucléotidique, la première séquence nucléotidique comprenant un brin codant, le brin codant comprenant un ou plusieurs éléments régulateurs et le gène FOXP3 ou une partie de ce dernier fournissant une nucléase, et réaliser un processus d'édition de gène sur la première séquence nucléotidique, qui édite ledit ou lesdits éléments régulateurs, et de façon optionnelle édite le gène FOXP3 ou une partie de ce dernier. L'invention concerne également des méthodes de traitement de patients souffrant de maladie auto-immune et de patients souffrant des effets d'une greffe d'organe.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)