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1. (WO2018050801) METHODS AND PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF SYSTEMIC MASTOCYTOSIS
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Pub. No.: WO/2018/050801 International Application No.: PCT/EP2017/073234
Publication Date: 22.03.2018 International Filing Date: 15.09.2017
IPC:
A61K 31/4196 (2006.01) ,A61K 31/497 (2006.01) ,A61K 31/7088 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01)
Applicants: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE)[FR/FR]; 101, rue de Tolbiac 75013 Paris, FR
FONDATION IMAGINE[FR/FR]; 24, Boulevard du Montparnasse 75015 PARIS, FR
UNIVERSITÉ PARIS DESCARTES[FR/FR]; 12, rue de l'Ecole de Médecine 75006 Paris, FR
ASSISTANCE PUBLIQUE-HÔPITAUX DE PARIS (APHP)[FR/FR]; 3, avenue Victoria 75004 Paris, FR
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS)[FR/FR]; 3, Rue Michel Ange 75016 Paris, FR
UNIVERSITÉ DE CAEN NORMANDIE[FR/FR]; Esplanade de la Paix 14000 Caen, FR
CENTRE HOSPITALIER RÉGIONAL UNIVERSITAIRE DE CAEN[FR/FR]; Avenue de la Côte de Nacre 14003 Caen, FR
Inventors: HERMINE, Olivier; FR
GUILLEM, Flavia; FR
DAMAJ, Gandhi; FR
LADRAA, Sophia; FR
Agent: COLLIN, Matthieu; FR
Priority Data:
16306181.516.09.2016EP
Title (EN) METHODS AND PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF SYSTEMIC MASTOCYTOSIS
(FR) MÉTHODES ET COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES POUR LE TRAITEMENT DE LA MASTOCYTOSE SYSTÉMIQUE
Abstract:
(EN) The present invention relates to methods and pharmaceutical compositions for the treatment of systemic mastocytosis. The inventors showed the effect of KPT-251 treatment on SCF-dependent human Mast cell (MC) line without KIT mutation (WT ROSA) and on two factor-independent MC lines with KIT mutations : ROSA Δ 417-419 insY and ROSA D816V. KPT is a Selective Inhibitor of Nuclear Export (SINE) that specifically inhibits the activity of the exportin-1 (XPO1). KPT-251 treatment induces minimal toxicity in non-cancerous hematopoietic cells both in vitro and in vivo. In particular, the present invention relates a method of treating systemic mastocytosis in patient in need thereof comprising administering to the patient a therapeutically effective amount of a XPO1 inhibitor.
(FR) Cette invention porte sur des méthodes et des compositions pharmaceutiques pour le traitement de la mastocytose systémique. Les inventeurs ont montré l'effet du traitement KPT-251 sur une lignée de mastocytes (MC) humains qui dépend du facteur SCF sans mutation de KIT (WT ROSA), et sur deux lignées de MC indépendantes du facteur, avec des mutations de KIT : ROSA Δ 417-419 insY et ROSA D816V. Le KPT est un inhibiteur sélectif de l'exportation nucléaire (SINE) qui inhibe spécifiquement l'activité de l'exportine-1 (XPO1). Le traitement KPT-251 est minimalement toxique pour les cellules hématopoïétiques non cancéreuses, à la fois in vitro et in vivo. En particulier, la présente invention porte sur une méthode de traitement de la mastocytose systémique chez un sujet le nécessitant, laquelle méthode consiste à administrer au sujet une dose thérapeutiquement efficace d'un inhibiteur de XPO1.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Office (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)