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1. (WO2018042019) EUKARYOTIC ADULT CELLS COMPRISING A TRANSFECTION SYSTEM AND THE PRODUCTION AND USE THEREOF
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Ansprüche

1 . Eukaryotische adulte Zelle umfassend ein Transfektionssystem, wobei das

Transfektionssystem

(i) ein kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen, welche zumindest teilweise biotinyliert sind,

(ii) magnetische Nanopartikel mit daran gebundenen Streptavidin-Molekülen, (ii) mindestens eine Nukleinsäure,

umfasst.

2. Eukaryotische adulte Zelle gemäß Anspruch 1 , wobei die eukaryotische adulte Zelle aus einer adulten, multipotenten Stammzelle, bevorzugt aus einer adulten, multipotenten CD133+-Stammzelle, erhalten oder erhältlich ist und bevorzugt durch in-Kontakt-bringen der adulten, multipotenten, bevorzugt CD133+, Stammzelle mit dem Transfektionssystem umfassend (i), (ii) und (iii), erhalten oder erhältlich ist.

3. Eukaryotische adulte Zelle gemäß Anspruch 2, wobei die adulte multipotente

Stammzelle eine adulte multipotente Knochenmarksstammzelle oder eine adulte multipotente Blutstammzelle, bevorzugt eine adulte multipotente

Knochenmarksstammzelle, weiter bevorzugt eine adulte multipotente CD133+- Knochenmarksstammzelle oder eine adulte multipotente CD133+-Blutstammzelle, weiter bevorzugt eine adulte multipotente CD133+-Knochenmarksstammzelle, ist.

4. Eukaryotische adulte Zelle gemäß einem der Ansprüche 1 bis 3, wobei die

mindestens eine Nukleinsäure gemäß (iii) ausgewählt ist aus der Gruppe bestehend aus Plasmid-DNA, modifizierter mRNA, IncRNA, microRNA und anti-microRNA, bevorzugt aus der Gruppe von microRNA und anti-microRNA, und bevorzugt eine microRNA ist.

5. Eukaryotische adulte Zelle gemäß Anspruch 4, wobei die microRNA 15 bis 25, bevorzugt 20 bis 24, weiter bevorzugt 21 bis 23 Nukleotide umfasst und weiter

bevorzugt ausgewählt ist aus der Gruppe bestehend aus miR-146a, miR-125b, let-7c, let-7f, miR-27b, miR-126, miRNA-34a, miR-34a, miR-210, miRNA-210, miRNA-210, miRNA-126, miRNA-126, miRNA-126, miRNA-126, miRNA-92a, miR-24, miRNA-23, miR-27, miR-21 , miR-21 , miR-130a, miR-130a, miR-16, 424, miR-503 miR-210, miR- 1 , miR-133, miR-208, miR-499, miR-146a, miR-146a, miR-150, miR-494-3p, miR- 494-3p, miR-146a, miR-23a und miR-23a.

6. Eukaryotische adulte Zelle gemäß einem der Ansprüche 1 bis 5, wobei das

kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen gemäß (i) ein Polymer ist, welches zur Einbringung der mindestens einen Nukleinsäure, bevorzug von microRNA in eukaryotische adulte Zellen, bevorzugt in adulte multipotente Stammzellen, weiter bevorzugt in adulte multipotente CD133+-Stammzellen, geeignet ist, welches bevorzugt Polyethylenimin, weiter bevorzugt verzweigtes oder unverzweigtes, bevorzugt verzweigtes Polyethylenimin, bevorzugt mit einem zahlenmittleren

Molekulargewicht im Bereich von 500 bis 100.000 Dalton, bevorzugt im Bereich von 100 bis 50.000 Dalton, weiter bevorzugt im Bereich von 10.000 bis 30.000 Dalton, umfasst.

7. Eukaryotische adulte Zelle gemäß einem der Ansprüche 1 bis 6, wobei die

magnetischen Nanopartikel gemäß (ii) magnetische Eisenoxidpartikel, bevorzugt Fe304-Partikel umfassen, welche bevorzugt eine sphärische Gestalt mit einem bevorzugten Durchmesser im Bereich von 1 bis 20 nm, weiter bevorzugt im Bereich von 1 bis 10 nm, weiter bevorzugt im Bereich von 2 bis 8 nm, weiter bevorzugt im Bereich von 4 bis 5 nm, aufweisen.

8. Pharmazeutische Zusammensetzung umfassend eukaryotische adulte Zellen, welche ein Transfektionssystem umfassen, wobei das Transfektionssystem

(i) ein kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen, welche zumindest

teilweise biotinyliert sind,

(ii) magnetische Nanopartikel mit daran gebundenen Streptavidin-Molekülen, (ii) mindestens eine Nukleinsäure,

umfasst.

9. Pharmazeutische Zusammensetzung gemäß Anspruch 8, wobei die eukaryotische adulte Zelle aus einer adulten, multipotenten Stammzelle, bevorzugt aus einer adulten, multipotenten CD133+-Stammzelle, erhalten oder erhältlich ist und bevorzugt durch in-Kontakt-bringen der adulten, multipotenten, bevorzugt CD133+, Stammzelle mit dem Transfektionssystem umfassend (i), (ii) und (iii), erhalten oder erhältlich ist.

10. Verfahren zur Herstellung von eukaryotischen adulten Zellen, welche ein

Transfektionssystem umfassen, umfassend

(a) Bereitstellen von adulten multipotenten Stammzellen, bevorzugt von adulten

multipotenten CD133+-Stammzellen,

(b) Zugabe eines Transfektionssystems, welches

(i) ein kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen, welche zumindest

teilweise biotinyliert sind,

(ii) magnetische Nanopartikel mit daran gebundenen Streptavidin-Molekülen, (ii) mindestens eine Nukleinsäure,

umfasst.

1 1 . Verfahren gemäß Anspruch 10 zur Herstellung einer eukaryotischen adulten Zelle umfassend ein Transfektionssystem gemäß einem der Ansprüche 1 bis 7.

12. Eukaryotische adulte Zelle umfassend ein Transfektionssystem, erhalten oder

erhältlich durch ein Verfahren gemäß Anspruch 10.

13. Eukaryotische adulte Zelle umfassend ein Transfektionssystem, welches

i) ein kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen, welche zumindest

teilweise biotinyliert sind,

(ii) magnetische Nanopartikel mit daran gebundenen Streptavidin-Molekülen, (ii) mindestens eine Nukleinsäure,

umfasst, zur Verwendung bei der Herstellung von Gewebe, bevorzugt bei der in vitro Herstellung von Gewebe, weiter bevorzugt bei der Herstellung von Herzmuskelgewebe oder Skelettmuskelgewebe, weiter bevorzugt bei der in vitro Herstellung von

Herzmuskelgewebe oder Skelettmuskelgewebe.

14. Eukaryotische adulte Zelle umfassend ein Transfektionssystem, welches

i) ein kationisches Polymer aufweisend Aminogruppen, welche zumindest

teilweise biotinyliert sind,

(ii) magnetische Nanopartikel mit daran gebundenen Streptavidin-Molekülen, (ii) mindestens eine Nukleinsäure,

umfasst, zur Verwendung bei der Behandlung von Erkrankungen, welche mit

Gewebeschäden einhergehen, bevorzugt von Gewebeschäden an Organen, weiter bevorzugt von Gewebeschäden am Herzmuskel oder Skelettmuskel.

15. Verfahren zur Herstellung von Gewebe, bevorzugt zur in vitro Herstellung von Gewebe, umfassend

(A) Bereitstellen von Gewebe, bevorzugt Herzmuskelgewebe oder

Skelettmuskelgewebe,

(B) Zugabe von eukaryotischen adulten Zellen umfassend ein

Transfektionssystem, bevorzugt von eukaryotischen adulten Zellen umfassend ein Transfektionssystem gemäß einem der Ansprüche 1 bis 7 oder erhalten oder erhältlich durch ein Verfahren gemäß Anspruch 10, unter Erhalt einer

Mischung aus Gewebe und eukaryotischen adulten Zellen.

16. Verfahren zur Herstellung von Gewebe gemäß Anspruch 15, umfassend

(C) Kultivieren der in (B) erhaltenen Mischung aus Gewebe und eukaryotischen adulten Zellen.