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1. (WO2018035503) CRISPR-CAS GENOME ENGINEERING VIA A MODULAR AAV DELIVERY SYSTEM
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Pub. No.:    WO/2018/035503    International Application No.:    PCT/US2017/047687
Publication Date: 22.02.2018 International Filing Date: 18.08.2017
IPC:
C12N 9/22 (2006.01), C12N 15/85 (2006.01), C12N 15/86 (2006.01), C12N 15/861 (2006.01), C12N 15/87 (2006.01), C12N 15/63 (2006.01), C12N 9/16 (2006.01), C12N 15/82 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), C12N 15/113 (2010.01), A61K 35/76 (2015.01)
Applicants: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA [US/US]; 1111 Franklin Street, 5th Floor Oakland, California 94607-5200 (US).
MALI, Prashant [US/US]; (US).
KATREKAR, Dhruva [US/US]; (US).
COLLADO, Ana Moreno [US/US]; (US)
Inventors: MALI, Prashant; (US).
KATREKAR, Dhruva; (US).
COLLADO, Ana Moreno; (US)
Agent: KONSKI, Antoinette F.; (US).
IYER, Natasha; (US)
Priority Data:
62/376,855 18.08.2016 US
62/415,858 01.11.2016 US
62/481,589 04.04.2017 US
Title (EN) CRISPR-CAS GENOME ENGINEERING VIA A MODULAR AAV DELIVERY SYSTEM
(FR) INGÉNIERIE GÉNOMIQUE DE CRISPR-CAS PAR L'INTERMÉDIAIRE D'UN SYSTÈME D'ADMINISTRATION D'AAV MODULAIRE
Abstract: front page image
(EN)The present disclosure relates to a novel delivery system with unique modular CRISPR-Cas9 architecture that allows better delivery, specificity and selectivity of gene editing. It represents significant improvement over previously described split-Cas9 systems. The modular architecture is "regulatable". Additional aspects relate to systems that can be both spatially and temporally controlled, resulting in the potential for inducible editing. Further aspects relate to a modified viral capsid allowing conjugation to homing agents.
(FR)La présente invention concerne un nouveau système d'administration présentant une architecture CRISPR-Cas9 modulaire unique qui permet une meilleure administration, une meilleure spécificité et une meilleure sélectivité d'édition de gènes. Il représente une amélioration significative par rapport aux systèmes de Cas9 fragmentés précédemment décrits. L'architecture modulaire est « régulable ». Des aspects supplémentaires concernent des systèmes qui peuvent être régulés à la fois spatialement et temporellement, ayant pour conséquence de pouvoir obtenir une édition inductible. D'autres aspects concernent une capside virale modifiée permettant une conjugaison à des agents de guidage.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)